Farmaci e dintorni

01 Settembre 2017

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Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta. Si tratta del tisagenlecleucel una forma di immunoterapia che è stata autorizzata dalla Fda (Food and drug administration) per i pazienti con malattia recidivante o che non abbiano avuto beneficio da trattamenti precedenti. Il farmaco verrà commercializzato dalla Novartis con il nome di Kymriah.

Il farmaco appartiene alla nuova categoria delle terapie Car-T. In sostanza è basata sul prelievo dal paziente dei linfociti T, la loro ingegnerizzazione in modo che sappiano attaccare e distruggere le cellule cancerose e la loro restituzione al paziente. La sperimentazione ha confermato che possono rimanere attive nell'organismo della persona per anni, continuando senza ulteriori interventi a frenare la malattia. «Questa terapia» ha spiegato Carl June, direttore del centro di immunoterapia cellulare dell'Università della Pennsylvania «rappresenta un passo avanti fondamentale nella direzione delle terapie personalizzate e potrà avere un impatto straordinariamente positivo sulla vita dei pazienti».

La Fda ha approvato il farmaco sulla base dello studio di fase II ELIANA che è stato condotto in 25 centri distribuiti tra Stati Uniti, Europa, Canada, Australia e Giappone. I pazienti trattati sono stati 63. «Nell'83 per cento dei casi» scrive Novartis sul proprio sito «è stata registrata la remissione completa della malattia. A distanza di tre mesi, inoltre, non è stato rilevato alcun residuo minimo di malattia, un marker che indica la prospettiva di potenziali recidive».