Farmaci e dintorni

15 Maggio 2018

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La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato l'uso di fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti, dai 10 fino ai 18 anni, con forme recidivanti di sclerosi multipla (Smr). Lo annuncia Novartis sottolineando che così il farmaco "diventa la prima terapia modificante la malattia indicata per questi pazienti". Fingolimod era stato approvato dall'Fda per pazienti con Smr a partire dai 18 anni e nel dicembre 2017 li era stata concessa la designazione di Breakthrough Therapy ("terapia fortemente innovativa") per l'indicazione pediatrica. L'approvazione per la popolazione pediatrica è stata supportata dal Paradigms, uno studio multicentrico di sicurezza ed efficacia di fase III, randomizzato, in doppio cieco, condotto con fingolimod vs interferone beta-1a e progettato specificamente per i bambini e gli adolescenti (a partire dai 10 anni)con sclerosi multipla recidivante remittente (Smrr). Il trattamento con fingolimod ha ridotto il tasso di recidive (annualizzato) dell'82% per un periodo fino a due anni rispetto interferone beta-1a intramuscolo. Il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici condotti in precedenza negli adulti.

«Ora disponiamo finalmente di un trattamento approvato dalla FDA per bambini e adolescenti con Sm recidivante - ha dichiarato Brenda Banwell, direttrice della divisione di neurologia presso il Children's Hospital di Philadelphia e co-ricercatore responsabile dello studio registrativo che ha supportato l'approvazione per l'indicazione pediatrica. «Le recidive ripetute sono più comuni nei giovani con Sm rispetto agli adulti: si tratta pertanto di una notizia incoraggiante per i giovani pazienti e per le loro famiglie». Sebbene la Sm venga in prevalenza diagnosticata negli adulti, i bambini e gli adolescenti con questa malattia cronica spesso sperimentano recidive e lesioni cerebrali con maggiore frequenza rispetto agli adulti.

«Da quando - nella sua veste di prima terapia orale modificante la malattia - ha rivoluzionato il trattamento della Sm recidivante, fingolimod è diventato un pilastro del trattamento dei pazienti adulti - ha affermato Paul Hudson, Ceo di Novartis Pharmaceuticals. «L'annuncio odierno è il risultato del nostro approccio pionieristico alla malattia, e siamo lieti che il nostro continuo impegno a migliorare le cure e l'assistenza di tutte le persone affette da SM abbia reso disponibile un'opzione terapeutica attesa a lungo e specificamente approvata per i pazienti più giovani». Fingolimod, ricorda la nota dell'azienda, è una terapia orale modificante la malattia altamente efficace nel controllare l'attività di malattia nella Smrr, con un effetto reversibile di ridistribuzione dei linfociti, mirato sul danno - sia focale sia diffuso - al sistema nervoso centrale causato dalla patologia. L'impatto della terapia interessa quattro misure chiave dell'attività di malattia della Smrr: le recidive, le lesioni alla Mri, la perdita di volume cerebrale e la progressione della disabilità. La sua efficacia su tutti questi parametri è stata costantemente dimostrata nel corso di diversi studi clinici controllati, nonché nel contesto "real world". Con un'esposizione globale - dalla sua approvazione iniziale negli adulti con Smrr - pari a oltre 231.000 pazienti, fingolimod è il trattamento orale modificante la malattia con una somministrazione giornaliera maggiormente prescritto nella Sm.