Farmaci e dintorni

08 Maggio 2019

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Malattie rare, approvato l'uso della amifampridina per pazienti in età pediatrica affetti da sindrome di Lambert-Eaton, patologia autoimmune a carico di muscoli e sistema nervoso

La Food and Drug Administration (Fda) ha comunicato l'avvenuta approvazione dei farmaci a base amifampridina per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (Lems) nei pazienti tra i 6 e i 17 anni. Si tratta della prima approvazione di trattamenti della malattia rara specificamente pensati per l'uso pediatrico.
La Lems è una malattia rara autoimmune che colpisce le connessioni tra nervo e muscolo, portando il sistema immunitario ad attaccare le giunzioni neuromuscolari danneggiando la capacità delle cellule nervose di trasportare impulsi dal cervello al tessuto muscolare. La patologia può essere associata ad altre patologie autoimmuni, ma spesso colpisce i pazienti già affetti da cancro.
L'efficacia della amifampridina in ambito pediatrico è stata verificata tramite uno studio randomizzato in doppio cieco su 32 adulti che avevano assunto il farmaco nei tre mesi precedenti. Lo studio ha comparato le condizioni dei pazienti che hanno continuato la cura e dei pazienti a cui è stato somministrato un placebo. Tali condizioni sono state misurate tramite un semplice test, che potrebbe risultare complicato per un paziente affetto da Lems: ai pazienti è stato chiesto di alzarsi da una sedia, camminare per tre metri e ritornare alla sedia per tre volte consecutive senza pausa. I pazienti che hanno proseguito l'assunzione di amifampridina hanno dimostrato un indebolimento minore rispetto al gruppo di controllo. Inoltre, i pazienti sottoposti a placebo hanno dimostrato livelli di rafforzamento più bassi, valutati in base a un test di autovalutazione.
L'approvazione dell'uso pediatrico si è basata su dati farmacocinetici e su proiezioni e modelli strutturati a partire dai dati sugli adulti, per identificare la posologia. «Questa approvazione fornirà un'opzione di trattamento tanto necessaria per i pazienti pediatrici con LEMS che hanno una significativa debolezza e affaticamento che spesso possono causare grandi difficoltà con le attività quotidiane», il commento di Billy Dunn, Md e direttore della divisione di prodotti neurologici presso i Centro per la valutazione e la ricerca in materia di farmaci della fda.
L'organo di controllo comunica poi gli effetti collaterali riscontrati in pazienti adulti e bambini (bruciore, parestesia, dolore addominale, vertigini e nausea), e la necessità di contattare il medico curante in caso di reazioni di ipersensibilità, come eruzioni cutanee, orticaria, prurito, febbre, gonfiore o problemi respiratori.