Politica e Sanità

16 Novembre 2011

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"L''Italia ha un ruolo di primo piano nella ricerca sui nuovi farmaci, anche in quelli contro le malattie rare". Parola di Massimo Boriero, presidente del gruppo Biotecnologie di Farmindustria, che ne ha parlato a Roma in occasione di un convegno organizzato dall''Associazione nazionale italiana malati sindrome di Sjogren (Animass). "Nel nostro Paese, ad esempio, sono oggi in sviluppo circa 200 nuovi medicinali biotech, il 10% dei quali dedicati a patologie rare", ha precisato. "Le malattie rare - ha ricordato Boriero - sono caratterizzare da difficoltà diagnostiche, carenza di informazioni, di assistenza e di conoscenze scientifiche, conseguenze sociali pesanti per il paziente, disuguaglianze e difficoltà nell''accesso al trattamento e alle cure, elevato costo dei trattamenti. Si pensi che il 25% dei pazienti ha atteso da 5 a 30 anni per avere la conferma della diagnosi; che il 40% dei malati ha avuto inizialmente una diagnosi sbagliata e che il 25% ha dovuto spostarsi in un''altra regione (il 2% in un altro Paese) per avere la diagnosi", ha sottolineato. "Nell''Unione europea - ha proseguito Boriero - per i promotori della ricerca clinica nelle malattie rare sono previsti degli incentivi: il supporto nella stesura del protocollo per la designazione di farmaco orfano da parte degli esperti della commissione di valutazione, 10 anni di esclusività di mercato ed esenzioni e riduzioni delle tariffe, ad esempio per la stesura del protocollo e del follow-up o per le richieste di autorizzazione all''immissione in commercio o ancora per le attività post autorizzative per il primo anno". Anche grazie a questo, "le patologie rare oggi sono un po’ meno orfane: dall''aprile 2000 a oggi sono state presentate 1.023 domande all''Emea per la qualifica di farmaco orfano; sono state approvate 657 designazioni di farmaco orfano e 48 autorizzazioni all''immissione in commercio".