Politica e Sanità

22 Novembre 2013

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Funzionalità fisica, dolore, percezione dello stato di salute generale, vitalità, attività sociali, salute mentale, limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica e allo stato emotivo. Sono le informazioni che riguardano la percezione dello stato di salute riportato dai pazienti - i patient-reported outcomes (Pro), misure che permettono di descrivere e valutare lo stato di salute del paziente attraverso la percezione della propria condizione - che verranno inserite nel foglietto illustrativo del tofacitinib citrato a seguito dell’ok dell’Fda all’Integrazione della richiesta di approvazione di nuovo farmaco (supplemental New Drug Application). I dati, che provengono da tre studi di Fase 3, - secondo quanto riporta la casa produttrice sul suo sito - corrispondono agli otto domini di salute del questionario SF-36 sullo stato di salute del paziente e «mostrano l’impatto che il farmaco può avere sulla vita quotidiana dei pazienti con artrite reumatoide». Queste tipologie di misure, secondo quanto riporta il sito dell’Istituto superiore di Sanità che ha dedicato all’argomento un gruppo di lavoro (Patient-Reported Outcomes MOving Toward Evidence), «sono oggetto di discussione da decine di anni» e il loro utilizzo da parte della comunità scientifica nei trial clinici è una pratica incoraggiata dall’Fda. Secondo un documento del gruppo di lavoro dell’Iss «il crescente numero di applicazioni nelle ricerche cliniche di tali misure ha stimolato le agenzie regolatorie, negli Stati Uniti e in Europa, a prendere in considerazione i Pro nel processo regolatorio e a produrre documenti in cui tale tema venga indirizzato». In particolare, rilevano che per «l’Fda tutti i Pro, inclusi gli health related quality of life (HRQoL), possono essere utilizzati come termine di efficacia negli studi clinici e in particolare per farmaci per malattie croniche quali cancro, Hiv». In generale, secondo il gruppo di lavoro, si legge sul sito, «i Pro sono particolarmente utili nella ricerca clinico-farmacologica. È opinione diffusa che occorra una ricerca in grado di rispondere maggiormente ai bisogni dei pazienti, nell’aspettativa di ottenere risposte di maggiore trasferibilità accompagnate da un numero maggiore di outcome paziente-centrati». Per quanto riguarda l’Italia, «è opinione condivisa che soltanto una rete di esperti in grado di unire esperienze, competenze e professionalità possa avere forza e credibilità sufficiente a inserirsi nel dibattito della comunità scientifica e fornire un sostanziale contributo al Servizio sanitario nazionale».

Francesca Giani