Farmacisti

11 Novembre 2020

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Le approvazioni dei nuovi farmaci da parte delle Agenzie regolatorie sono sempre più veloci e si basano anche su studi osservazionali di "real world evidence". Il webinar Edra sulle nuove tecnologie

Sempre più veloci e basate sui dati di altri trial o sui dati successivi all'approdo in commercio di un medicinale: cambiano volto le approvazioni dei nuovi farmaci, come dimostra la Food & Drug Administration Usa che ha autorizzato un anticorpo anti-Covid in tempi record e qualche settimana fa un altro medicinale contro il tumore della mammella maschile su indicazioni giunte da studi osservazionali, di "real world evidence". L'impatto di questi ultimi studi sulla valutazione delle tecnologie è stato al centro del webinar Edra "dalla Real World Evidence all'Health Technology Assessment - Strategie per l'evoluzione di governance e sostenibilità", realizzato con il supporto Mylan e moderato dall'onorevole Beatrice Lorenzin. Un incontro dal quale si evincono due spunti: in tempo di Covid c'è bisogno di decisioni che velocizzino la valutazione di nuove tecnologie da adottare in modo uniforme in tutto il paese, e c'è bisogno di una cultura nuova.

Luca Pani: Covid accelera integrazione dati studi osservazionali e tradizionali

Tra i protagonisti del seminario, Luca Pani (Università di Modena-Reggio, Miami University) sottolinea come l'emergenza Covid abbia accelerato l'integrazione, che era già in corso, tra i dati degli studi osservazionali e quelli dei trial tradizionali. E cita alcuni scenari: l'agenzia Usa Fda ha validato in estate con specifiche linee guida l'utilizzo di informazioni acquisite in remoto, e ha dato l'ok a studi di farmacovigilanza con dati attinti da studi "real world" successivamente alla commercializzazione dei principi attivi in questione; l'agenzia europea Ema ha aperto all'intervento di comitati esterni di esperti per l'uso e la valutazione di dati "real world". Nello Martini (Fondazione Ricerca e Salute) sottolinea come gli ultimi 50 anni della ricerca clinica siano stati caratterizzati da tre fasi: una prima in cui enormi studi multinazionali su farmaci a basso costo ed enorme impatto hanno favorito i processi di rimborso nei servizi sanitari nazionali; una seconda in cui prevalgono farmaci sperimentati su popolazioni più piccole per patologie dove possono essere risolutivi, come gli anti-epatite o gli anticorpi monoclonali; di recente si è aperta una nuova pagina con le terapie dirette a geni che presiedono allo sviluppo di possibili patologie, come i tumori solidi, dove il reclutamento avviene su base genetica e non sulla patologia d'organo da curare; il problema è come ingegnerizzare i rimborsi in un contesto di risorse economiche limitate.

Racagni (Sif): da studi osservazionali aiuto a servizi sanitari

Il presidente della Società italiana di farmacologia Giorgio Racagni sottolinea il boom di nuove linee di molecole (anticorpi, cellule Car-T) e il possibile avvento a breve di terapie digitali. Ma la prima condizione per fruire dei frutti della ricerca è partecipare ad essa. Non basta essere, come l'Italia è, leader produttivo: servono partnership pubblico-privato avanzate realizzabili in un quadro legislativo stabile e non ostile. «Gli studi osservazionali - dice Racagni - potrebbero aiutare i servizi sanitari a rispondere ad interrogativi generati dai limiti dei trial randomizzati; la Società di farmacologia ha pubblicato sugli studi Rwe un position paper che ne valuta l'impatto su sanità nazionali sempre più difficili da sostenere, e la loro capacità di integrarsi con i trial randomizzati in temi come patologie croniche, percorsi assistenziali, cura delle fragilità, approccio al Covid-19».

Marchetti: tener conto del valore della tecnologia messa a gara

L'Italia in questa partita non è avanti. Come spiega Marco Marchetti, responsabile Centro nazionale Hta, per le valutazioni tecnologiche nel resto d'Europa ci sono grosse agenzie, in Inghilterra il National Institute for Health Research ingloba i compiti della nostra Aifa; Francia e Germania si sono attrezzate con organi a livello centrale; da noi c'è un dibattito in corso se dare competenze Hta al Ministero della Salute o lasciarle alle Regioni o creare un'agenzia nazionale, tesi portata avanti dalla società scientifica Sihta di cui è presidente Francesco Saverio Mennini. «Di Hta - dice Mennini - si parla dai tempi delle esplorazioni spaziali, ma all'atto pratico nelle gare a livello locale non si prescinde dalla logica del minor prezzo. Oggi per l'acquisto dei farmaci Biologici/Biosimilari il nuovo Codice degli Appalti consente di applicare una normativa, l'accordo quadro, tesa a favorire la concorrenza, ad aprire le gare alle aziende, a tener conto del valore della tecnologia messa a gara, a fissare percentuali di mercato da rispettare riferite ai farmaci primo, secondo e terzo classificato, ma spesso le aziende sanitarie acquirenti si fermano alla prima classificata perché hanno finito il budget. Tutto, a detrimento dello sviluppo tecnologico e dei pazienti visto che in certi casi conservare una quota al farmaco originator con determinate caratteristiche in una gara vinta da un biosimilare concilierebbe garanzia di un intervento mirato su specifici pazienti e sostenibilità del sistema». La tensione centro-periferia innescata dal Federalismo sanitario, spiega Antonio Addis del Dipartimento di Epidemiologia della Regione Lazio, crea dispersione di informazioni utili alla valutazione sull'impatto delle nuove tecnologie. È necessaria una regia centrale».

Mauro Miserendino

TAG: APPROVAZIONE DI FARMACI, APPROVAZIONE DI NUOVI FARMACI, EDRA, HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT (HTA)