Farmaci

Aifa

29 Ottobre 2026

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La prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale (Ssn). Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), nella seduta del 28 ottobre 2026, ha approvato la rimborsabilità di Vyjuvek (beremagene geperpavec), farmaco orfano al quale è stato attribuito anche il requisito di innovatività terapeutica. La decisione rientra nel via libera a nove opzioni terapeutiche: un farmaco orfano innovativo, un antitumorale, cinque estensioni di indicazione e due medicinali equivalenti.

Epidermolisi bollosa distrofica, un gel da applicare sulle lesioni

L’epidermolisi bollosa distrofica (DEB) è una rara dermatosi di origine genetica, caratterizzata da un’estrema fragilità della cute e delle mucose. La patologia si manifesta in modo generalizzato e costante con la formazione di vesciche e ulcere, spontanee o conseguenti a traumi, che lasciano cicatrici. L’epidermolisi bollosa è nota anche come “sindrome dei bambini farfalla”, per il richiamo alla fragilità delle ali della farfalla.
Vyjuvek è un gel topico applicato una volta a settimana direttamente sulle lesioni, da personale sanitario o da un caregiver adeguatamente formato. Il farmaco ha dimostrato efficacia nella guarigione delle lesioni causate dalla patologia. Con l’approvazione della rimborsabilità da parte del CdA, il trattamento sarà a carico del Ssn.

Malattie polmonari pediatriche e prevenzione cardiovascolare: le estensioni

Le cinque estensioni di indicazione terapeutica e posologica riguardano, in particolare, l’età pediatrica e la prevenzione cardiovascolare.
Per Ofev (nintedanib), la rimborsabilità viene estesa ai bambini e agli adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni per il trattamento delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive clinicamente significative. L’estensione comprende anche il trattamento della malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica nei bambini e negli adolescenti dai 6 anni in su.

Per Ramipril Hexal (ramipril), l’estensione riguarda la riduzione della morbilità e della mortalità cardiovascolare nei pazienti con patologie cardiovascolari aterotrombotiche conclamate, quali pregresse patologie coronariche, ictus o patologie vascolari periferiche, oppure con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare.
Il farmaco equivalente Sugammadex Fresenius Kabi (sugammadex) sarà rimborsato per l’antagonismo del blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, nella popolazione pediatrica dalla nascita fino ai 17 anni, per l’antagonismo di routine del blocco indotto da rocuronio.

Via libera anche alla rimborsabilità di Klektica (levofloxacina) per la profilassi dopo l’esposizione e il trattamento curativo dell’inalazione di antrace, e del farmaco equivalente Lenalidomide Grindeks (lenalidomide) in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente.
Tra le nuove molecole, il CdA ha approvato anche la rimborsabilità di Tivdak (tisotumab vedotin). Il medicinale è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro della cervice recidivato o metastatico, con progressione della malattia durante o dopo la terapia sistemica.

Due equivalenti per diabete e ipertensione arteriosa polmonare

Il CdA ha infine ammesso alla rimborsabilità due medicinali equivalenti. Linagliptin Zentiva (linagliptin) è indicato per migliorare il controllo della glicemia negli adulti con diabete mellito di tipo 2, in aggiunta a dieta ed esercizio fisico. Può essere impiegato in monoterapia, quando la metformina non è appropriata per intolleranza o compromissione renale, oppure in associazione con altri ipoglicemizzanti o insulina.

Macitentan Glenmark (macitentan) è invece indicato, in monoterapia o in associazione, per il trattamento a lungo termine dell’ipertensione arteriosa polmonare nei pazienti adulti in classe funzionale II e III dell’Organizzazione mondiale della sanità (Oms).

TAG: RIMBORSABILITà FARMACI, TERAPIA GENICA