Farmaci

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08 Maggio 2026

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Negli Stati Uniti servono criteri più chiari e controlli più rigorosi nel percorso di approvazione accelerata dei farmaci. È quanto sostiene un rapporto dell’Institute for Clinical and Economic Review (Icer), che ha analizzato il percorso regolatorio della Food and Drug Administration (FDA) dedicato ai medicinali destinati a patologie gravi o prive di alternative terapeutiche.

Nello specifico, il programma di accelerated approval consente alla Fda di autorizzare più rapidamente alcuni farmaci utilizzando endpoint surrogati, cioè indicatori indiretti considerati predittivi del beneficio clinico senza misurarlo direttamente. Le aziende restano comunque obbligate a condurre studi successivi per confermare efficacia e sicurezza dei trattamenti.

Secondo il rapporto, questo percorso ha contribuito ad accelerare l’accesso a terapie innovative, ma ha anche sollevato interrogativi sulla solidità delle evidenze disponibili al momento dell’approvazione e sui ritardi nel completamento degli studi confermativi. Il documento richiama il caso di Aducanumab, approvato nel 2021 per la malattia di Alzheimer nonostante evidenze controverse sul beneficio clinico e successivamente ritirato dal mercato statunitense dal produttore.

Icer evidenzia inoltre una tensione tra esigenze diverse: da un lato standard più rigorosi potrebbero ridurre il numero di farmaci approvati attraverso il percorso accelerato, dall’altro permangono criticità legate all’utilizzo di evidenze limitate e al ritardo nel completamento degli studi post-approvazione.
Per migliorare il sistema, il rapporto propone di rafforzare la selezione degli endpoint surrogati, introdurre un maggiore coinvolgimento dei comitati consultivi della Fda nelle revisioni di approvazione e aumentare la trasparenza del processo decisionale. Tra le proposte figura anche un sistema di valutazione della qualità delle evidenze e dei trial clinici, con l’obiettivo di monitorare nel tempo le performance del percorso di approvazione accelerata.
Icer suggerisce inoltre di collegare la rimborsabilità dei farmaci approvati con procedura accelerata a prezzi basati sul valore terapeutico e di limitare i costi a carico dei pazienti nei casi in cui non esistano alternative terapeutiche disponibili.

Di diverso avviso il National Pharmaceutical Council, secondo cui il sistema nel complesso funziona e i benefici delle approvazioni accelerate superano i rischi.

Fonte:

https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fdas-accelerated-approval-drugs-needs-more-transparency-says-research-firm-2026-04-16

 

TAG: APPROVAZIONE DI NUOVI FARMACI, UNITED STATES FOOD AND DRUG ADMINISTRATION