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04 Gennaio 2024

Distrofia muscolare, novità terapeutiche in arrivo

Nuove speranze nella lotta alla distrofia muscolare da un recente studio: possibile efficacia dei farmaci calcio-antagonisti 

di Cristoforo Zervos


Distrofia muscolare, novità terapeutiche in arrivo

Un recente studio pubblicato dal Journal of Clinical Investigation ha riferito che alcuni farmaci antagonisti del calcio, ampiamente utilizzati per trattare malattie cardiache, stanno mostrando buoni risultati per futuri trattamenti delle forme più comuni di distrofia muscolare. Le persone con distrofia miotonica di tipo 1 hanno debolezza muscolare e prolungato irrigidimento muscolare. La malattia colpisce anche gli occhi, il cuore e il cervello, portando difficoltà a camminare, nella deglutizione e nella respirazione. I ricercatori hanno stabilito che, nei pazienti con distrofia miotonica, le cellule tendono a creare Rna anormale che interferisce con una sana funzione muscolare. Questi difetti dell’Rna compromettono il movimento del calcio e del cloruro dentro e fuori le cellule, un processo che normalmente aiuta a trasmettere segnali alle cellule nervose per regolare un corretto funzionamento muscolare.

I risultati della ricerca
 In sintesi, i ricercatori hanno scoperto che il verapamil, un farmaco calcio-antagonista comunemente usato per trattare l’ipertensione, può alleviare i sintomi della malattia nei roditori con distrofia miotonica. Prima del trattamento, gli animali mostravano grave tensione muscolare, debolezza muscolare, mobilità compromessa, difetti respiratori e una marcata riduzione della longevità. Dopo il trattamento i roditori si sono rapidamente ripresi nella loro funzione muscolare e hanno iniziato ad assomigliare ai loro coetanei sani. Gli autori dello studio hanno commentato che, nonostante i risultati siano straordinari e «sebbene i risultati supportino la modulazione nella gestione del calcio come potenziale obiettivo terapeutico... la realtà è più complicata».

 I ricercatori hanno sottolineato che il verapamil stesso non è un trattamento appropriato per la distrofia miotonica negli esseri umani, a causa dei potenziali effetti collaterali cardiaci, ma hanno evidenziato che la gestione del calcio potrebbe diventare un nuovo obiettivo terapeutico per migliorare la funzione muscolare e la salute dei pazienti affetti dalla malattia. «Il nostro obiettivo», hanno aggiunto i ricercatori, «sarà trovare il calcio-antagonista appropriato e sicuro per i futuri trattamenti e pensiamo di poterlo trovare».  

Fonte

 https://www.jci.org/articles/view/173576?utm_source=Sailthru&utm_medium=Newsletter&utm_campaign=Health-Rounds&utm_term=010224&user_email=b2915af3c9e6e5499ea538d23344420c568b396b0c1133dad6c936d4c9ea8d88 

TAG: RICERCA, FARMACI, DISTROFIA MUSCOLARE

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