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01 Ottobre 2024

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Pubblicato su Politico, un intervento intitolato Establishing criteria for unmet medical needs: let’s not leave people living with chronic diseases behind, scritto da Johan Luthman, vicepresidente esecutivo e capo della ricerca e sviluppo presso Lundbeck, in cui si discute sulle sfide legate alla definizione di bisogni medici non soddisfatti all'interno della legislazione farmaceutica dell'UE.

Il vicepresidente apre l'articolo affrontando una questione cruciale: la definizione ristretta di bisogni medici insoddisfatti proposta dalla legislazione farmaceutica generale dell'UE potrebbe ostacolare, anziché facilitare, gli sforzi per sviluppare nuovi trattamenti. La definizione dei criteri per i bisogni medici non soddisfatti, suggerita da alcuni stati membri dell'UE, rischia di creare una disuguaglianza tra le aree terapeutiche, lasciando indietro pazienti con malattie croniche o neurodegenerative. Per Luthman, questa situazione appare controproducente, specialmente in un contesto in cui queste patologie sono incluse nelle priorità politiche sanitarie dell'UE.

La centralità dei bisogni medici insoddisfatti nello sviluppo di nuove terapie

Secondo l’autore, identificare i bisogni medici insoddisfatti è essenziale per l’intera filiera dell’innovazione terapeutica. Nessuna attività di ricerca o sviluppo comincia senza aver individuato una necessità clinica non ancora soddisfatta. Vengono citati esempi di malattie rare, come l'atrofia multisistemica, per le quali non esistono trattamenti e condizioni croniche, come il Parkinson o l'emicrania, che comportano un pesante impatto sulla qualità della vita dei pazienti e sul sistema sanitario.

Uno dei principali rischi evidenziati riguarda l'adozione di una definizione ristretta dei bisogni medici insoddisfatti che potrebbe scoraggiare lo sviluppo di farmaci per popolazioni che non rispondono ai trattamenti di prima linea. Luthman richiama l’attenzione sulla necessità di creare un quadro normativo inclusivo, che favorisca lo sviluppo di trattamenti innovativi e non penalizzi specifiche malattie a causa di criteri arbitrari.

L'importanza di un approccio basato sulla scienza nello sviluppo di trattamenti innovativi

Lo sviluppo di nuovi trattamenti innovativi si basa su tre pilastri fondamentali: una comprensione approfondita della biologia della malattia, una solida base scientifica e l'attenzione alle esigenze dei pazienti. Un elemento cruciale per l'innovazione è la capacità di identificare un target biologico su cui intervenire per ottenere risultati terapeutici positivi. Questo processo richiede una ricerca approfondita e una comprensione dettagliata delle cause della malattia.

Inoltre, un'altra sfida significativa è rappresentata dalla capacità di sviluppare un composto, sia chimico che biologico, che possa interagire efficacemente con il target identificato. Nelle neuroscienze, ad esempio, meno del 10% dei farmaci che entra nelle sperimentazioni cliniche ottiene poi l'approvazione da parte delle autorità regolatorie, a dimostrazione della complessità del processo e della necessità di prendere decisioni ben ponderate, sia dal punto di vista scientifico che finanziario, durante tutte le fasi di sviluppo clinico.

Il ruolo centrale dei pazienti nell'innovazione terapeutica

Il vicedirettore riconosce anche il ruolo fondamentale dei pazienti nello sviluppo di nuovi trattamenti. Le loro esperienze di vita offrono una prospettiva unica sui bisogni medici non soddisfatti. Lundbeck integra sistematicamente i feedback dei pazienti nel proprio processo di sviluppo, collaborando con loro per raccogliere dati sull'esperienza terapeutica e coinvolgendoli nelle fasi di progettazione e innovazione. Questo approccio contribuisce a ottenere una comprensione più completa dei bisogni che non sempre emergono dai dati scientifici o dalle opinioni degli esperti.

Secondo l'articolo, anche i medici prescrittori svolgono un ruolo cruciale. Infatti, il dialogo costante tra gli sviluppatori di farmaci e i medici è essenziale per comprendere quali siano i bisogni insoddisfatti nelle cure e orientare così le attività di ricerca e sviluppo verso soluzioni efficaci.

Evitare la consolidazione involontaria della ricerca su specifiche aree terapeutiche

Un altro punto chiave dell'articolo riguarda l'importanza di evitare la concentrazione della ricerca farmaceutica su poche aree terapeutiche ad alta priorità, come il cancro o le malattie cardiovascolari, che possono essere facilmente misurate tramite biomarcatori. Luthman, avverte anche che una definizione statistica dei bisogni medici insoddisfatti favorirebbe queste aree a discapito di altre, come le malattie croniche debilitanti o quelle che compromettono la qualità della vita.

Infine, l'autore ribadisce che il futuro quadro legislativo dell'UE dovrebbe supportare le aziende innovative di tutte le dimensioni, dalle start-up ai grandi gruppi farmaceutici, per garantire lo sviluppo di nuovi trattamenti. Un sistema che incoraggi la ricerca su un ampio spettro di malattie, non solo quelle potenzialmente letali o gravemente debilitanti, è essenziale per soddisfare i numerosi e diversificati bisogni di pazienti che altrimenti potrebbero rimanere senza soluzioni terapeutiche adeguate.

Johan Luthman rappresenta un appello per un quadro normativo europeo più inclusivo e flessibile, capace di incoraggiare la ricerca e l'innovazione in un'ampia gamma di aree terapeutiche. Solo con un approccio olistico, che tenga conto delle diverse sfide poste dalle malattie croniche e neurodegenerative, sarà possibile garantire lo sviluppo di trattamenti innovativi che possano davvero migliorare la vita dei pazienti.

Fonte:

https://www.politico.eu/sponsored-content/establishing-criteria-for-unmet-medical-needs-lets-not-leave-people-living-with-chronic-diseases-behind/

TAG: LEGISLAZIONE, LUNDBECK, RICERCA E SVILUPPO