Aifa autorizza rimborso per sebelipase alfa, terapia per il trattamento di pazienti di tutte le età affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale
Disponibile in Italia la formulazione in compresse di Risdiplam per i pazienti con Atrofia muscolare spinale
A Roma un incontro organizzato da Ema sulle sfide legate allo sviluppo e alla disponibilità dei medicinali orfani. Il presidente Aifa Nisticò: nelle malattie rare nessun Paese può procedere da...
Amiloidosi ereditaria da transtiretina, in un libro le esperienze di pazienti, caregiver e medici. I progressi terapeutici degli ultimi quindici anni

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