Politica e Sanità

16 Novembre 2011

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Il trattamento del deficit grave primario di IGF-I, malattia rara della fascia di età infantile e adolescenziale, con mecasermina è stato approvato anche in Italia ed è disponibile in fascia H. Si tratta di un fattore di crescita insulino-simile di tipo I umano (rhIGF-I), prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante, che apre una nuova frontiera nel trattamento del deficit severo di accrescimento nei pazienti per i quali fino ad ora non erano disponibili alternative terapeutiche. Il farmaco dal 2006 era distribuito e in vendita solo negli Stati Uniti ed è stato designato orfano dall''EMEA, la sua commercializzazione in Europa è stata approvata nell''agosto 2007. "Le più recenti acquisizioni nel campo della biologia molecolare - commenta Stefano Cianfarani, direttore del Centro di endocrinologia pediatrica dell''Università Tor Vergata di Roma - consentono oggi una migliore gestione clinico-terapeutica dei difetti della crescita nei bambini e negli adolescenti". Si stima che potranno beneficiare di questo nuovo trattamento circa 175-320 pazienti in Italia e circa 1.700-3.100 in Europa, in particolare, bambini e adolescenti con mutazioni del recettore del GH, alterazioni della via di trasmissione post recettoriale e difetti del gene del IGF-I.