Politica e Sanità

22 Febbraio 2016

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L'accesso rapido ai nuovi farmaci richiede flessibilità, nonché maggiore coinvolgimento e responsabilizzazione dei pazienti negli studi clinici, con occhio sempre vigile sulla sostenibilità economica del sistema. Sono le sfide del prossimo futuro cui si troveranno di fronte da una parte i ricercatori e, dall'altra, le agenzie regolatorie internazionali per far fronte all'innovazione in campo farmacologico. Questo, in sintesi, quanto sostenuto nei giorni scorsi a Milano da Luca Pani, direttore generale di Aifa, durante primo congresso Waidid, l'Associazione mondiale per lo studio delle malattie infettive e autoimmuni. Quello dei nuovi farmaci biologici in area immunologica è soltanto un esempio di quanto sta accadendo. «Il sistema autoimmune è sempre stato una sorta di cenerentola» dice Pani. «Con l'esplosione delle biotecnologie sono stati identificati biomarcatori utili in moltissimi malattie autoimmuni e messi a punto nuovi anticorpi monoclonali: la sfida per il ricercatore, ma anche per il regolatore, sarà trasferire le autorizzazioni da un gruppo di popolazione a un altro mantenendo una registrazione unica». L'impatto che i farmaci innovativi stanno avendo nei diversi campi della medicina impongono però ai decisori serie riflessioni sulla rapidità di accesso a tali cure, garantendo nel contempo adeguate valutazioni su efficacia e sicurezza dei trattamenti. Sono così maturati modelli di autorizzazione più flessibili rispetto a quelli tradizionali. «Il regolamento 536 del 2014, totalmente operativo a partire da ottobre 2018, coinvolge molto i pazienti nei processi di ricerca, ponendoli al centro di tutto il sistema» sottolinea Pani. «L'obiettivo è responsabilizzarli sin dall'inizio nelle procedure che poi portano alla registrazione dei farmaci. Il passaggio sarà dall'approccio tradizionale, che prevede trial multicentrici internazionali, randomizzati su migliaia di pazienti al cosiddetto approccio adattativo o licenza progressiva, un processo di autorizzazione prospettico che inizia con l'autorizzazione precoce di un medicinale in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una raccolta di evidenze e adattamento dell'autorizzazione all'immissione in commercio per ampliare l'accesso al farmaco a popolazioni di pazienti più ampie. Ciò significa, per il paziente stesso, accettare un livello di incertezza maggiore ma affrontare un percorso che consenta l'autorizzazione più rapida di un medicinale. Tutto questo comporta una stretta collaborazione tra agenzie regolatorie, prescrittori pazienti e soggetti pagatori per potenziare gli strumenti in grado di produrre evidenze e rendere più efficace il monitoraggio in tempo reale a supporto delle decisioni. Sarà una rivoluzione nella modalità in cui noi oggi vediamo i pazienti all'interno del processo di sviluppo di nuove terapie. Da ultimo, non possiamo non tenere conto dei costi dell'innovazione. In un processo di autorizzazione progressiva è fondamentale il dialogo stretto tra le parti in causa, appunto l'industria, i prescrittori stessi, associazioni dei pazienti e agenzie regolatorie. Tutto ciò deve avvenire con largo anticipo rispetto a oggi: la valutazione scientifica deve confrontarsi e integrarsi sin dall'inizio con quella dell'Hta - Health technology assesment - e della valutazione costo-efficacia, così da poter passare da una licenza progressiva a un modello di rimborso progressivo».

Nicola Miglino