Politica e Sanità

20 Novembre 2018

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I farmaci orfani stanno vivendo un momento importante in termini di ricerca, sviluppo e commercializzazione, ma solo continuando a sostenere il settore e rispondendo alle complessità che si porta dietro sarà possibile dare nuove speranze a chi soffre di una delle oltre 6 mila malattie rare ancora senza cura. È il messaggio che emerge dal 2° Rapporto dell'Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor) presentato oggi a Roma.

Quest'anno, altri 9 farmaci orfani sono stati autorizzati all'immissione in commercio in Italia, portando il totale a 95 farmaci orfani impiegati nel trattamento di circa 150 malattie. La spesa è aumentata del 18%, i consumi del 25%. Si è velocizzato l'iter di accesso: nel triennio 2003/2005 passavano in media 35 mesi tra autorizzazione dell'Ema e determina di prezzo e rimborso in Italia, nel triennio 2015/2017 si è scesi a 11 mesi. Progressi che possono cambiare letteralmente la vita ai malati rari, oggi stimati intorno allo 0,5% della popolazione, circa 300 mila persone.

«Sia in Italia che a livello europeo, il settore è assolutamente in salute e in crescita, aumentano le opportunità di cura, ma è fondamentale che si continui a investire», dice Francesco Macchia, coordinatore dell'Osservatorio. «L'impulso principale per questo sviluppo è stata la Direttiva europea n. 141 del 2000, che ha cominciato a prevedere tutele e incentivi poi recepiti a cascata a livello nazionale. Questo ci ha permesso di passare in pochi anni da 10 terapie disponibili a 100, un salto enorme se si considerano i tempi lunghissimi della ricerca». Di qui, l'appello dell'Ossfor alla politica perché si continui su questa strada: «Ci sono ancora più di 6 mila malattie rare da curare, gli incentivi vanno mantenuti e possibilmente aumentati. Non bisogna cedere alla miopia di fermarli ora che ne vediamo gli effetti in termini di sviluppo, è invece il momento giusto per insistere e per favorire ancora il settore».

Per stimare l'impatto economico delle malattie rare (Mr) in Italia, questa edizione del Rapporto Ossfor ha fatto riferimento ai database amministrativi delle Regioni Lombardia, Puglia e Campania, l'ultimo dei quali contiene anche i casi riconosciuti con i nuovi Lea che hanno fatto aumentare del 6% le esenzioni per Mr. Ne vengono fuori dati che, come ribadisce il coordinatore, «non giustificano allarmi». Mettendo insieme spesa farmaceutica convenzionata e in file F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite e ricoveri, la spesa media annua pro-capite per malati rari esenti è compresa tra i 4.217 euro e i 5384 euro. Il costo di un malato raro, sottolineano i ricercatori, appare vicino a quello di un paziente cronico con due co-morbilità.

Diversa è la sfida gestionale rappresentata dalla distribuzione non uniforme dei pazienti sul territorio. «Questo è un altro tema estremamente importante per il settore delle malattie rare, che è per definizione un settore hub and spoke, con grandi centri di eccellenza e una serie di nodi che fanno riferimento a quei centri. Questo comporta grandi concentrazioni di pazienti e di risorse economiche, così come grandi complessità organizzative», sottolinea Macchia. «Noi chiediamo alle Regioni di prendere atto di questa problematica, farsene carico e analizzare quello che sono i benchmark a livello nazionale, per poi applicarli sul loro territorio».

Elvio Pasca