Politica e Sanità

16 Novembre 2011

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Riescono a condurre una vita normale i 12 bambini colpiti da difetto immunitario combinato grave dovuto a deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) curati con la terapia genica frutto della ricerca finanziata in Italia dal progetto Telethon. Di questi casi clinici studiati per otto anni, nove saranno inclusi in un lavoro pubblicato su New England Journal of Medicine. "Per gli altri tre, provenienti da Brasile, Canada e Qatar e trattati con successo di recente, si attendono i risultati sul lungo termine. Ma siamo fiduciosi: già dopo sei mesi abbiamo visto i primi miglioramenti e dopo un anno siamo in grado di dire che la cura sta funzionando", spiega Alessandro Aiuti, dell''HSR Tiget di Milano. "Il nostro protocollo di terapia genica - afferma Aiuti - ha ottenuto la qualifica di farmaco orfano dall''EMEA, e fra due anni dovrebbe arrivare la registrazione europea, primo passo per il riconoscimento della cura italiana come terapia standard rimborsabile da parte del Servizio sanitario nazionale".