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Politica e Sanità

16 Novembre 2011

Terapia genica all’orizzonte della talassemia


Nel futuro della lotta alla talassemia c’è la terapia genica, lo sostiene Michel Sadelain, direttore del Laboratorio di trasferimento genico e genetica umana del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York: "Se gli studi finora condotti daranno i risultati sperati, saremo pronti a trattare i primi pazienti già nei primi mesi del 2010". Con la terapia genica è possibile superare l''ostacolo del trapianto di midollo perchè si interviene usando cellule dello stesso paziente, quindi c''è minor rischio di rigetto. “Nel corso degli anni ci sono stati molti progressi con l''utilizzo di vettori virali �spiega lì’esperto. Per correggere il difetto del gene della beta-globina, causa della beta-talassemia, vengono “infettate” cellule staminali autologhe da reimpiantare nel malato stesso. E se gli studi che abbiamo condotto finora dovessero darci i risultati sperati crediamo che già dal 2010 potremo trattare in questo modo i pazienti". Ed è probabile che i primi a essere curati dalla terapia genica siano proprio i malati italiani. E'' infatti intensa la collaborazione tra Sadelain, alcuni centri italiani di eccellenza (tra cui Pavia, Cagliari e Palermo) e la Fondazione Giambrone per la guarigione della talassemia.

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