Farmaci e dintorni

12 Dicembre 2013

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Le nuove regole e gli incentivi introdotti negli ultimi anni negli Stati Uniti hanno aumentato il numero di studi clinici rivolti alla popolazione pediatrica, ma i risultati relativi ai bambini più piccoli, i neonati, non hanno portato grandi cambiamenti nei foglietti illustrativi dei farmaci. Lo afferma Matthew M. Laughon, della University of North Carolina di Chapel Hill (Usa), primo autore di un articolo recentemente pubblicato sulla rivista Jama Pediatrics. «I bambini con meno di 28 giorni di età, quelli che tecnicamente vengono definiti neonati, possono subire danni catastrofici a causa dei trattamenti farmacologici» spiega l’autore, che assieme ai suoi colleghi ha valutato i risultati degli studi condotti negli ultimi anni su neonati, con un’attenzione particolare alle modifiche apportate ai foglietti illustrativi dopo tali studi. «I bambini così piccoli hanno una fisiologia unica e per questo motivo risulta molto difficile aggiustare le dosi dei farmaci in uso nei bambini con qualche anno in più o negli adulti per adattarle a questi pazienti tanto particolari» prosegue Laughon. Utilizzando i dati relativi a poco meno di 450.000 neonati ricoverati in unità di rianimazione neonatale, i ricercatori statunitensi hanno confrontato i farmaci realmente utilizzati in questi reparti con i farmaci oggetto degli studi condotti sui neonati. E i risultati fanno riflettere. Circa la metà dei farmaci studiati nei neonati (13 su 28) non è stato mai utilizzato nei reparti di terapia intensiva neonatale e, tra i 15 rimanenti, 8 sono stati utilizzati in meno di 60 neonati. «Per i 28 farmaci che hanno coinvolto neonati, abbiamo rilevato 24 cambiamenti a livello di foglietto illustrativo» commenta Laughon che poi aggiunge: «E la metà di queste modifiche era rappresentata da una frase nella quale si affermava l’impossibilità di determinare con esattezza e senza alcun dubbio l’efficacia e la sicurezza». Inoltre, come specificano gli autori, se non ci sono stati grandi cambiamenti nelle indicazioni o nei dati di sicurezza e tollerabilità non è sempre colpa dei ricercatori. «Studiare una popolazione di neonati non è affatto semplice» precisa Laughon «bisogna tenere conto delle basse percentuali di genitori che decidono di coinvolgere i figli neonati in uno studio clinico, del fatto che da un neonato si possono ottenere volumi si sangue limitati che rendono particolarmente complessi gli studi di tipo farmacocinetico/farmacodinamico e che è difficile gestire bambini così piccoli e in condizioni critiche». Negli ultimi anni gli studi sui neonati sono aumentati e hanno in molti casi portato a modifiche nei foglietti illustrativi con vantaggi notevoli per i piccoli pazienti, ma nonostante ciò circa la metà dei farmaci non presenta nel foglietto illustrativo indicazioni sui trattamenti pediatrici – ancor meno su quelli neonatali. «L’esperienza ci ha insegnato che per convincere ricercatori e sponsor a condurre studi sui bambini servono stimoli forti, che devono essere ancora più forti se i protagonisti della ricerca devono essere neonati» commentano Justin L. Stiers e Robert M. Ward della Divisione di Neonatologia, University of Utah, di Salt Lake City che concludono: «Di certo non è però accettabile che i neonati, la popolazione più a rischio, restino ancora orfani dal punto di vista terapeutico».