Farmaci e dintorni

24 Settembre 2014

---

Un prodotto molto atteso, primo della sua classe, ha ottenuto dalla Commissione europea l'autorizzazione per l'immissione sul mercato: si tratta dell'idelalisib, farmaco prodotto da Gilead e indicato per il trattamento di due neoplasie ematologiche incurabili, la leucemia linfatica cronica e il linfoma follicolare. Le indicazioni sono simili, ma non identiche, a quelle degli Stati Uniti, dove il farmaco era stato approvato a luglio. Per il trattamento della leucemia linfatica cronica, l'idelalisib verrà utilizzato in Europa in combinazione con rituximab nei pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia oppure come trattamento di prima linea in presenza di delezione 17p o di mutazione del gene TP53 nei pazienti non idonei alla chemio-immunoterapia. L'approvazione è motivata essenzialmente da uno studio randomizzato controllato con placebo condotto su 220 pazienti e interrotto l'ottobre scorso, dopo che un Data Monitoring Committee aveva riscontrato un controllo efficace e duraturo della malattia e un miglioramento della sopravvivenza complessiva libera da progressione nel gruppo idelalisib più rituximab rispetto al gruppo trattato con rituximab in monoterapia. In caso di linfoma follicolare, il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin indolente (iNhl), idelalisib è stato invece approvato come monoterapia nei pazienti refrattari a due linee di trattamento precedenti. Idelalisib inibisce l'isoforma delta di Pi3k, una proteina che è iper-espressa in molti tumori maligni a cellule B e svolge un ruolo nella sopravvivenza, proliferazione e migrazione di queste cellule tumorali. L'approvazione è supportata dai dati provenienti da uno studio di Fase II a braccio singolo con idelalisib in monoterapia, condotto su 125 pazienti con iNhl refrattari a rituximab e alla chemioterapia contenente agenti alchilanti. Idelalisib ha ottenuto un tasso di risposta globale del 54% e la durata mediana della risposta non è stata raggiunta. I risultati di entrambi gli studi sono stati pubblicati all'inizio di quest'anno sul New England Journal of Medicine.

Renato Torlaschi