Farmaci e dintorni

01 Ottobre 2014

---

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio di ketoconazolo dei Laboratoire HRA Pharma per il trattamento della sindrome di Cushing, una condizione rara e potenzialmente pericolosa per la vita, nella quale i benefici del farmaco superano i rischi. L'antifungino era utilizzato off label per questa patologia da oltre 30 anni e quando a luglio 2013 il Chmp ha raccomandato di ritirare dal commercio le formulazioni sistemiche di ketoconazolo, a causa dell'epatotissicità, ai pazienti con Cushing è venuta a mancare una opzione terapeutica importante. Le attuali terapie per la sindrome prevedono la rimozione chirurgica del tumore, quando possibile, la radioterapia e pochi farmaci che riducono la produzione di cortisolo, ma la loro efficacia è limitata, per questo il Chmp ha valutato la nuova domanda di registrazione di ketoconazolo con procedura accelerata. L'opinione del Chmp sarà ora inviata alla Commissione europea per l'adozione di una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio in tutta l'Ue. Una volta autorizzato, le decisioni di prezzo e rimborso verranno assunte a livello nazionale, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo farmaco nel contesto del sistema sanitario di ogni paese. Ketoconazolo dovrà essere prescritto solo da medici specializzati nel trattamento della sindrome di Cushing, poichè la posologia deve essere individualizzata per ogni paziente mentre, inoltre i rischi dovranno essere gestiti nella pratica clinica con misure specifiche di mitigazione del rischio di tossicità epatica, compreso un attento monitoraggio della funzionalità epatica dei pazienti. Resta valido, invece, il divieto di utilizzare ketoconazolo per le precedenti indicazioni perché, quando è stato somministrato per via orale per il trattamento di infezioni fungine, il rischio di danno epatico si è rivelato superiore ai suoi benefici, specie in considerazione di trattamenti alternativi disponibili, considerati più sicuri.