Farmaci e dintorni

18 Febbraio 2015

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L'Ema ha autorizzato un farmaco orfano a base dieliglustat (Cerdelga di Genzyme Europe BV) per la terapia a lungo termine degli adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, rara malattia ereditaria causata da deficit dell'enzima glucocerebrosidasi. Eliglustat è indicato nei soggetti che, previo test di verifica, risultino essere lenti o medi metabolizzatori, mentre non deve essere impiegato nei metabolizzatori ultrarapidi. Il farmaco è in capsule per assunzione orale, deve essere prescritto da un medico e la terapia va iniziata sotto stretto controllo medico. Approvazione europea centralizzata anche per afamelanotide (Scenesse di Clinuvel UK Limited), altro farmaco per una patologia rara la protoporfiria eritropoietica che causa intolleranza alla luce. Il medicinale può essere prescritto e somministrato solo in centri specializzati per questa malattia, è un impianto che si inietta sottocute una volta ogni due mesi, prima e durante i mesi più soleggiati. Via libera comunitario, infine, per nonacog gamma (Rixubis di Baxter Innovations GmbH) per il trattamento e la prevenzione degli episodi di sanguinamento nei pazienti con di emofilia B, rara malattia ereditaria dovuta a carenza del fattore IX della coagulazione. Per il medicinale è obbligatoria la prescrizione del medico e la cura va iniziata sotto stretto controllo di un esperto in emofilia, si somministra per iniezione endovenosa ed è indicato per pazienti di tutte le età, per terapie sia a breve termine sia a lungo termine.
La Food and drug administration, agenzia regolatoria statunitense, ha approvato un'estensione delle indicazioni d'uso di rufinamide (Banzel di Eisai) come trattamento aggiuntivo delle convulsioni corelate alla sindorme di Lennox-Gastaut nei bambini da uno a 4 anni d'età. Il farmaco è disponibile in compresse e sospensione per uso orale ed è controindicato nei soggetti con sindrome familiare del QT corto. Farmaco di nuova immissione in commerico, invece, sempre negli Usa, lenvatinib (Lenvima di Eisai) per la terpaia del carcinoma tiroideo differenziato, che sia progredito dopo radioterapia con iodio. Via libera dell'Fda infine ad un nuovo fluorochinolone finafloxacina sospensione otologica (di MerLion Pharmaceuticals ) per il trattamento dell'ortite acuto esterna, la cosiddetta otite del nuotatore, causata da Pseudomonas aeruginosa e Staphylococcus aureus. (E.L.)