Farmaci e dintorni

24 Febbraio 2015

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La Commissione Europea ha notificato a Chiesi Farmaceutici l'autorizzazione condizionata per l'immissione in commercio di Holoclar, una terapia avanzata a base di cellule staminali autologhe in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni della cornea, prodotta nei laboratori di Holostem Terapie Avanzate, spin off dell'Università di Modena e Reggio Emilia, presso il Centro di medicina rigenerativa "Stefano Ferrari" (Cmr) dell'ateneo modenese. A spiegare come funziona Holoclar è la professoressa Graziella Pellegrini, coordinatrice della terapia cellulare al Cmr nonché direttrice R&D e cofondatrice di Holostem «Dopo aver messo a punto colture cellulari a base di cellule staminali epiteliali per la cura di diverse patologie a carico degli epiteli di rivestimento, dalla pelle per i grandi ustionati alla ricostruzione dell'uretra, abbiamo scoperto che le cellule staminali che consentono la rigenerazione della cornea risiedono in una piccola area al confine tra la cornea (la parte trasparente al centro dell'occhio) e la congiuntiva (la parte bianca attigua) che si chiama limbus. Quando ustioni termiche o chimiche della superficie oculare danneggiano irreversibilmente questa riserva di staminali la superficie corneale, che in un occhio sano si rinnova completamente ogni sei/nove mesi, smette di rigenerarsi e la congiuntiva a poco a poco comincia a ricoprire la cornea con una patina bianca che rende impossibile la visione e provoca dolore e infiammazione cronici. Se almeno in uno dei due occhi del paziente è rimasto anche un residuo piccolissimo di limbus non danneggiato, siamo in grado di ricostruire in laboratorio l'epitelio che ricopre la superficie corneale, grazie alle cellule staminali raccolte da una biopsia di 1-2 mmq. Questo lembo di epitelio, Holoclar appunto, che assomiglia ad una sorta di lente a contatto, viene poi trapiantato nel paziente e consente di ottenere una cornea trasparente stabile nel tempo e un pieno recupero della capacità visiva, senza provocare nessuna reazione di rigetto perché costituito dalle cellule del paziente stesso». La terapia, riconosciuta come farmaco orfano nel 2008, grazie alla registrazione ottenuta potrà essere in un prossimo futuro disponibile per tutti i pazienti europei che abbiano subito incidenti sul lavoro, causati per esempio da calce viva, da solventi o da acidi, incidenti domestici, per esempio ustioni oculari provocate da detersivi o agenti abrasivi in adulti e bambini o aggressione con agenti chimici. A lenalidomide (Revlimid di Celgene) invece la commissione europea ha concesso un'estensione delle indicazioni, autorizzandone l'uso anche in prima linea su pazienti con mieloma multiplo non ancora trattato e non candidabili al trapianto, in associazione a desametasone. Stessa autorizzazione concessa al farmaco anche negli Usa, dalla Food and drug administration. L'agenzia regolatoria statunitense ha concesso anche un'esclusiva di mercato di sette anni a dantrolene sodico (Ryanodex di Eagle Pharmaceuticals) per il trattamento dell'ipertermia maligna. La sospensione iniettabile, autorizzata come farmaco orfano a luglio 2014, è un antidoto in fiale monouso di polvere liofilizzata, pronta da ricostituire e somministrare in meno di un minuto. L'ipertermia maligna è una condizione potenzialmente fatale scatenata in individui geneticamente suscettibili dall'esposizione ad anestetici volatili o al miorilassante succinilcolina. Di nuova approvazione, invece, il panobinostat (Farydak di Novartis) per il mieloma multiplo, indicato per ora in seconda linea in pazienti che abbiano già ricevuto almeno due trattamenti standard, incluso bortezomib (Velcade di Takeda) e un immunomodulante. La nuova molecola è un inibitore della istone-deacetilasi. Infine estensione d'uso alla popolazione pediatrica per lo spray nasale a base di azelastina e fluticasone (Dymista di Meda), già autorizzato per la rinite allergica stagionale, può ora essere impiegato anche nei bambini d'età compresa tra 6 e 11 anni. (E.L.)