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Farmaci e dintorni

16 Giugno 2015

Farmaci Usa: estensioni d’uso in pediatria e nuove approvazioni per forme rare


Autorizzata negli Stati Uniti una nuova opzione per bambini a partire dai 6 anni d'età con immunotrombocitopenia cronica, una rara patologia ematologica. Il farmaco eltrombopag (Promacta di Novartis) già in commercio per gli adulti, è un agonista orale della trombopoietina (Tpo) capace di incrementare la conta piastrinica in maniera significativa e sostenuta. L'impiego del medicinale è autorizzato per quei bambini che on hanno una risposta significativa alle terapie con corticosteroidi, immunoglobuline o splenectomia. Per una più agevole somministrazione ai bambini, il farmaco è stato formulato in polvere per sospensione orale. Procedura accelerata in corso, invece, per tocilizumab (RoActemra di Roche) che ha ricevuto dall'Fda la designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough therapy designation) per la sclerosi sistemica. Sono appena stati presentati a Roma all'Eular (European league against rheumatism) i risultati di studi con il farmaco in oltre sette patologie autoimmuni, incluse l'artrite reumatoide e la sclerosi sistemica. Tocilizumab è il primo anticorpo monoclonale umanizzato antagonista dell'interleuchina-6 (IL-6) approvato per l'uso in combinazione o senza metotressato, per il trattamento dell'Ar da moderata a grave in pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono intolleranti ad una precedente terapia con uno o più Dmard o antagonisti del fattore di necrosi tumorale (Tnf). La formulazione di tocilizumab IV è anche approvata per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare (Pjia) e dell'artrite idiopatica giovanile sistemica (Sjia) attiva nei pazienti di età pari o superiore a due anni. Via libera, infine, per la combinazione buprenorfina e naloxone (Zubsolv di Orexo AB), in compresse sublinguali a dose di media potenza per la terapia di mantenimento della dipendenza da oppiacei. Il nuovo dosaggio completa i quattro già esistenti - uno inferiore e tre più elevati - e consente di meglio modulare la terapia, somministrando la dose necessaria con una sola compressa invece che con la combinazione di più dosi differenti. Ulteriori ottimizzazioni tecniche derivano dalla riduzione delle dimensioni della compressa, dall'incremento della velocità di scioglimento e dall'aggiunta di aroma al mentolo, più gradito ai pazienti. (E.L.)

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