Farmaci e dintorni

29 Giugno 2015

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Nelle seduta del 25 giugno scorso il Chmp (Committee for medicinal products for human use) ha espresso parere favorevole nei confronti di svariati farmaci, di cui ha raccomandato all'Ema il rilascio dell'autorizzazione in commercio. In ambito oncologico sono da segnalare panabinostat e sonidegib. Il primo, in combinazione con bortezomib e desametasone, è indicato per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario che abbiano ricevuto in precedenza almeno due regimi terapeutici. Sonidegib è invece indicato per il trattamento di pazienti adulti con Nsclc (carcinoma polmonare non a piccole cellule) a cellule basali localmente avanzato che non sono suscettibili di chirurgia curativa o radioterapia. Seguono due farmaci orfani. Asfotase alfa, per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine dell'ipofosfatasia nei pazienti con insorgenza pediatrica, consente di trattare le manifestazioni ossee della malattia. Sebelipase alfa - indicato nella terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti di tutte le età con carenza di lipasi acida lisosomiale - determina, come benefici, un ridotto contenuto di lipidi nel fegato e una diminuzione dei livelli ematici di transaminasi, Ldl, non-Hdl e trigliceridi, Rilevante, in ambito pneumologico, è l'inibitore dell'alfa-1-proteinasi umana, indicato per il trattamento di mantenimento e per rallentare la progressione dell'enfisema negli adulti con grave e documentato deficit di inibitore dell'alfa-1-proteinasi: la somministrazione di questa glicoproteina, raggiungendo i polmoni, ripristina nei pazienti che ne sono carenti il livello fisiologico. Ciò permette alla molecola di inattivare alcune sostanze, come l'elastasi, di cui vengono contrastati gli effetti negativi, rallentando così la progressione della patologia. Parere favorevole espresso dal Chmp, infine, anche per idebenone, indicato nel trattamento della disabilità visiva in pazienti adolescenti e adulti con neuropatia ottica ereditaria di Leber (Lhon). L'idebenone è un antiossidante sviluppato per contribuire al ripristino della funzione mitocondriale e alla prevenzione dei danni ossidativi nelle cellule gangliari della retina in pazienti Lhon: ne consegue che il farmaco previene e/o inverte la perdita della vista in questi popolazione di pazienti.

Arturo Zenorini