Farmaci e dintorni

19 Novembre 2015

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La Food and drug administration (Fda) statunitense ha approvato AZD9291 in compresse da 80 mg da somministrare una volta al giorno per il trattamento dei pazienti con tumore al polmone non a piccole cellule (Nsclc) in fase metastatica, positivi alla mutazione del recettore del fattore di crescita epidermico (Egfrm) e alla mutazione T790M, che sperimentano una progressione della malattia durante o in seguito alla terapia con gli inibitori della proteina tirosin-chinasi (Tki) dell'Egfr. Si tratta del primo farmaco a essere approvato dall'Agenzia regolatoria americana per il trattamento dei pazienti della variante del tumore polmonare positiva alla mutazione T790M.

L'indicazione è stata autorizzata nell'ambito della procedura di approvazione accelerata dell'Fda basata sul tasso di risposta del tumore e sulla durata della risposta. La decisione si basa sui dati di due studi AURA di fase II (AURA extension e AURA2) che hanno dimostrato l'efficacia in 411 pazienti. In questi studi, il tasso di risposta obiettiva globale (Orr, una misurazione della riduzione del tumore) è stato del 59%. In uno studio di supporto di fase I su 63 pazienti, l'ORR è stato del 51% e la durata media della risposta è stata 12,4 mesi. Dal punto di vista degli eventi avversi, il farmaco non ha dato origine a episodi di particolare gravità. Quelli più comuni sono stati in genere da lievi a moderati e hanno incluso diarrea, eruzione cutanea, pelle secca e onicopatia. Le avvertenze e le precauzioni includono malattia polmonare interstiziale, prolungamento dell'intervallo QT, cardiomiopatia e tossicità embrionale. Nel nostro Paese è attualmente in fase di reclutamento lo studio Astris, che prevede il trattamento sperimentale di pazienti già precedentemente trattati con un inibitore della tirosin-chinasi.