Farmaci e dintorni

19 Dicembre 2016

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Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione europea di canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica. Lo ha annunciato Novartis, azienda che ha sviluppato l'anticorpo monoclonale che, si legge in una nota, «se approvato, sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale (Traps, Tumor necrosis factor-receptor associated periodic syndrome), la sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi (Hids/Mkd, Hyperimmunoglobulin D syndrome/mevalonate kinase deficiency) e la febbre mediterranea familiare (Fmf)». Le tre patologie fanno parte di un gruppo di rare malattie autoinfiammatorie chiamate sindromi da febbre periodica, note anche come febbri periodiche ereditarie (Hpf, Hereditary periodic fevers). Queste malattie possono provocare febbri debilitanti e persistenti, che possono essere accompagnate da dolore e gonfiore articolare, dolore muscolare ed eruzioni cutanee, con complicanze potenzialmente fatali. La sindrome più comune è la Fmf, che colpisce prevalentemente le persone originarie del Mediterraneo orientale. In queste popolazioni la malattia può colpire da un individuo su 1.000 fino a uno su 250, molti dei quali sono bambini.

Paul Hudson, Ceo Novartis Pharmaceuticals, sottolinea che «esistono pochi trattamenti per le persone che soffrono di queste malattie potenzialmente fatali. La raccomandazione positiva odierna rappresenta un grande passo in avanti per i pazienti che hanno urgente bisogno di nuove opzioni di trattamento». Il parere positivo del Comitato, spiega la nota, si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase III Cluster che hanno dimostrato un rapido (a partire dal giorno 15) e duraturo controllo della malattia con il canakinumab rispetto al placebo per 16 settimane, nei pazienti con Traps, Hids/Mkd e Fmf3. L'azienda fa sapere che «i dati dimostrano che il canakinumab è un trattamento ben tollerato ed efficace per queste tre rare malattie». Nell'agosto del 2016 la Commissione europea ha approvato l'estensione delle indicazioni del canakinumab al trattamento di pazienti adulti con malattia di Still (Aosd, Adult-onset Still's disease), un raro tipo di artrite infiammatoria. Nel settembre del 2016 la Food and drug administration ha concesso simultaneamente tre approvazioni per il trattamento con il canakinumab di Traps, Hids/Mkd e Fmf3. (SZ)