Farmaci e dintorni

28 Febbraio 2017

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La Food and drug administration ha recentemente approvato tre nuovi farmaci di rilevante interesse clinico.

Deflazacort.È un farmaco orfano, un corticosteroide indicato nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) nei bambini di almeno 5 anni. L'efficacia di deflazacort in questo raro disturbo genetico caratterizzato da progressivo deterioramento e debolezza muscolari è stata dimostrata in uno studio clinico condotto su 196 ragazzi con Dmd di età compresa tra i 5 e i 15 anni. Alla 12ma settimana, i pazienti trattati con deflazacort hanno manifestato miglioramenti nella forza muscolare rispetto al gruppo placebo, che si sono mantenuti fino alla 52ma settimana. In un trial separato su 29 soggetti della durata di 104 settimane, deflazacort ha dimostrato un vantaggio numerico sul placebo alla valutazione della forza media muscolare, Inoltre i soggetti del gruppo deflazacort sono sembrati perdere la capacità deambulatoria più tardivamente rispetto ai ragazzi trattati con placebo. Effetti collaterali meno frequenti comprendono, tra gli altri, disturbi endocrini, maggiore suscettibilità alle infezioni, aumento della pressione arteriosa, , seri rash cutanei, modificazioni comportamentali e dell'umore, riduzione nella densità ossea e problemi visivi (come cataratta). Deflazacort ha ricevuto dalla Fda la designazione "fast-track".

Etelcalcetide.Si tratta di un nuovo calciomimetico per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario dell'adulto in emodialisi. Si tratta del primo farmaco in 12 anni a essere approvato per questa condizione, che colpisce circa l'88% dei dializzati e il 79% degli emodializzati. Etelcalcetide riduce i livelli di paratormone (Pth) legando e attivando il recettore calcio-sensibile posto sulle paratiroidi e ha il vantaggio di poter essere somministrato per endovena dal team sanitario alla fine di ogni sessione di dialisi. L'approvazione si è basata soprattutto sui risultati di due trial pivotali randomizzati di 26 settimane, in doppio cieco, di fase III, controllati con placebo, in cui sono stati arruolati 1.023 pazienti in emodialisi con iperparatiroidismo da moderato a severo (Pth<400 pg/mL). I pazienti hanno ricevuto etelcalcetide e.v. o placebo alla fine di ogni sessione di dialisi (tre volte alla settimana) in aggiunta al trattamento standard che includeva vitamina D e/o leganti del fosfato. Entrambi gli studi hanno raggiunto l'endpoint primario, con il 77% e il 79% dei pazienti che hanno raggiunto il 30% della riduzione di Pth dal basale durante le settimane da 20 a 27 nei due studi, rispetto all'11% con il placebo, e livelli di Pth non superiori a 300pg/mL raggiunti rispettivamente dal 52% e dal 56% dei pazienti vs. 6% e 5% dei soggetti del gruppo placebo. Gli eventi avversi nei due studi combinati hanno incluso più frequentemente riduzioni asintomatiche dei livelli sierici di calcio e ipocalcemia sintomatica rispetto al placebo.

Brodalumab. Somministrato per via parenterale, questo farmaco è indicato nel trattamento degli adulti con psoriasi a placche di grado da moderato a severo. È pensato per pazienti candidati a una terapia sistemica o fototerapia che hanno fallito a rispondere - o non rispondono più - ad altre terapie sistemiche. Il principo attivo, brodalumab, si lega a una proteina che causa infiammazione, inibendo la risposta infiammatoria che gioca un ruolo importante nello sviluppo delle placche psoriasiche. La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state stabilite da tre trial clinici randomizzati controllati con placebo per un totale di 4.373 partecipanti adulti affetti dalla patologia. La maggior parte dei soggetti trattati con brodalumab, rispetto al gruppo placebo, ha evidenziato una pelle libera (o quasi del tutto libera) da placche, come valutato dal punteggio su estensione, natura e gravità dei cambiamenti psoriasici della pelle. Ideazioni e comportamenti suicidari si sono registrati in pazienti trattati con il farmaco durante i trial clinici. Per questo motivo è stato inserito un "warning box" nel foglietto illustrativo ed è stato avviato uno speciale programma di sorveglianza che coinvolge prescrittori, pazienti e farmacisti. I più comuni eventi avversi riportati riguardano artralgia, cefalea, affaticamento, diarrea, dolore orofaringeo, nausea, mialgia, reazioni nel sito di iniezione, influenza, neutropenia e infezioni micotiche.
(A.Z.)