Farmaci e dintorni

10 Luglio 2017

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La Commissione Europea ha deciso sull'autorizzazione all'immissione in commercio di un collirio a base di cenegermin, versione ricombinante del nerve growth factor (Ngf) umano per il trattamento della cheratite neurotrofica moderata o grave. Lo annuncia Dompé, azienda biofarmaceutica, in una nota in cui precisa che così «il prodotto diviene il primo trattamento biotecnologico autorizzato per questa specifica indicazione in Europa, consentendo di rispondere ai bisogni dei pazienti affetti da questa patologia oculare rara e gravemente invalidante, che può portare alla perdita di visione e che sino ad oggi è stata sprovvista di farmaci approvati». Dietro lo sviluppo del farmaco «ci sono decenni di ricerca "Made in Italy", a partire dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scoprì il nerve growth factor (Ngf), per giungere poi alla collaborazione tra Dompé e centri di eccellenza in oftalmologia rinomati a livello internazionale». Cenegermin, spiega l'azienda, è il nome del principio attivo del farmaco, ed è la versione ricombinante del nerve growth factor (Ngf) umano, sviluppata e messa a punto attraverso un processo produttivo biotecnologico originale di Dompé. Si tratta di una proteina del tutto simile a quella naturalmente prodotta dal corpo umano, coinvolta nello sviluppo, nel mantenimento e nella sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrato in gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave, questo collirio può aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell'occhio e riparare il danno della cornea.

Cenegermin è stato messo a punto presso il Polo di Ricerca e Produzione Dompé dell'Aquila grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l'utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene (DNA) che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano. «L'autorizzazione ottenuta dalla Commissione Europea è una pietra miliare per i pazienti affetti da questa patologia, per la ricerca in questo settore e per la nostra Azienda - afferma Eugenio Aringhieri, chief executive officer Dompé farmaceutici. «È il nostro primo farmaco biotech ottenuto grazie al lavoro di una Squadra che con competenza e passione ha creduto sin dall'inizio in questo progetto e grazie ad una collaborazione costante con una classe Medica eccellente che in centri nazionali ed internazionali ha contributo allo sviluppo del prodotto nelle diverse fasi del suo percorso. Un viaggio lungo, complesso ma entusiasmante, che non finisce ma inizia con questo importante step regolatorio. Mettere a disposizione il prodotto in altre geografie oltre all'Europa ed in altre indicazioni saranno i prossimi passi da fare». Nelle forme più gravi, afferma Leonardo Mastropasqua, direttore del Centro Nazionale di Alta Tecnologia in Oftalmologia Università degli Studi "G. d'Annunzio" Chieti-Pescara, «può portare a ulcere, necrosi asettica e perforazioni corneali, con conseguenze sulle capacità visive di chi ne soffre. Proprio in virtù della ridotta sensibilità corneale spesso il paziente non presenta sintomi nelle fasi iniziali della malattia. Considerate la gravità della patologia e la mancanza di valide alternative, poter disporre di un'opzione terapeutica in grado di intervenire sulle lesioni corneali appare di grande importanza per la comunità di oftalmologi e per i pazienti stessi». Il percorso di registrazione del farmaco è in corso anche negli Stati Uniti, dove Dompé ha iniziato la sottomissione alla Food and Drug Administration (Fda) della prima parte del dossier registrativo (Biologics License Application) attraverso una procedura denominata "rolling submission". In Giappone, infine, è in corso il dialogo con la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (Pmda) per la definizione di un piano di sviluppo nella stessa indicazione. (SZ)