Farmaci e dintorni

11 Settembre 2017

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La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha accettato la Biologics License Application (Bla) di Roche e ha accordato la Priority Review (Revisione Prioritaria) per il trattamento in profilassi con emicizumab, in formulazione sottocutanea somministrato una volta a settimana ad adulti, adolescenti e bambini affetti emofilia A con inibitori del fattore VIII. Lo annuncia una nota dell'azienda che precisa come «quasi un soggetto con emofilia A su tre sviluppa inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII standard. Questo aspetto limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali e ripetuti, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano danno a lungo termine».

La Bla (Biologics License Application) per emicizumab si basa sui risultati dello studio di fase III Haven 1 condotto su adulti e adolescenti di età uguale e superiore a 12 anni, nonché sui risultati ad interim dello studio di fase III Haven 2 realizzato su bambini di età inferiore a 12 anni. I risultati dello studio Haven 1 sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine (NEJM), mentre gli esiti di entrambe le sperimentazioni sono stati presentati in occasione del 26° convegno dell'International Society on Thrombosis and Haemostasis (Isth) tenutosi a luglio del 2017. «Roche sviluppa da tempo terapie anticorpali innovative volte a rispondere ad alcuni dei bisogni clinici insoddisfatti più urgenti», ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. «I risultati del nostro studio di fase III condotto su adulti e adolescenti, nonché i risultati preliminari di fase III nei bambini, hanno evidenziato che emicizumab potrebbe contribuire in misura significativa ad aiutare i soggetti affetti da emofilia A con inibitori, i quali affrontano notevoli difficoltà nella prevenzione e nel trattamento dei sanguinamenti. Stiamo collaborando con l'Fda nella speranza di offrire questa nuova opzione terapeutica profilattica alla comunità di persone con emofilia A con inibitori il prima possibile». Si prevede che l'Fda prenderà una decisione in merito all'approvazione entro il 23 febbraio 2018.