Farmaci e dintorni

01 Febbraio 2018

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Con la formula delle "circostanze eccezionali" la terapia farmacologica per il trattamento dell'alfa mannosidosi, velmanase alfa, ha ricevuto il parere positivo del Chmp (Committee for human medicinal products) dell'Ema (European medicines agency) per l'immissione in commercio.
Lo ha annunciato il Gruppo Chiesi (Chiesi) che in un annuncio sottolinea come questo farmaco, il cui nome commerciale è Lamzede, fornisca "per la prima volta un trattamento per una malattia rara, progressiva e invalidante, un disordine di origine genetica da accumulo lisosomiale causato dal deficit nell'attività dell'enzima alfa-mannosidasi, coinvolto nella scomposizione cellulare delle glicoproteine. Questa carenza porta al progressivo accumulo tossico di zuccheri non digeriti nelle cellule e nei tessuti, con conseguente progressiva disabilità fisica e intellettiva, infezioni ricorrenti e anomalie scheletriche". Lamzede prevede una somministrazione settimanale per via endovenosa per sostituire l'enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia. L'opinione positiva del Chmp è stata emessa secondo la formula delle "circostanze eccezionali", prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili. Velmanase alfa è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini che adulti ed è stato inizialmente sviluppato da Zymenex A/S, società scandinava acquisita da Chiesi nel 2013. Con questa acquisizione, Chiesi ha istituito un gruppo di ricerca biotecnologico integrato con sede a Hillerod (Danimarca) e Lidingö (Svezia) incentrato sullo sviluppo di terapie a base di proteine. Lo sviluppo iniziale del farmaco è stato supportato anche da un consorzio di ricerca su scala europea ed è stato il primo trattamento sperimentale a ottenere una borsa di ricerca UE per studi clinici precoci nell'ambito del Framework VII (progetto Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331).
La concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio è prevista per il secondo trimestre 2018.