Farmaci e dintorni

27 Giugno 2019

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Diabete di tipo 2, approvato dalla Fda il trattamento con liraglutide nei pazienti pediatrici di età superiore ai 10 anni

L'Agenzia Italiana del farmaco (Aifa) riporta tramite nota l'approvazione, da parte della Food and Drug Administration (Fda), del liraglutide per il trattamento del paziente in età pediatrica sopra i 10 anni affetto da diabete di tipo 2. Come riportato dall'ente di controllo italiano, si tratta della prima approvazione di un medicinale non isnulinico per il diabete di tipo 2 pediatrico.
Quella di tipo 2 è la forma più ricorrente di diabete, causata dall'incapacità del pancreas di produrre insulina sufficiente per mantenere livelli adatti di zuccheri nel sangue. Sebbene abbia un'incidenza più alta nella fascia demografica degli over 45, il tasso di prevalenza nei pazienti più giovani ha subito un incremento nelle scorse decadi, come spiega il comunicato della Fda. La "Diabetes Report Card" pubblicata del Centro per il Controllo e la prevenzione delle malattie Usa stima più di 5000 nuovi casi all'anno negli under 20.
Il liraglutide migliora la concentrazione di zuccheri nel sangue agendo come una proteina del ricettore del peptide (Glp-1) del glucagone, spesso carente nei pazienti affetti da diabete II. Come il Glp-1, il liraglutide rallenta la digestione e impedisce al pancreas la creazione di glucosio in quantità eccessive, supportandolo nella produzione di insulina. Il farmaco non costituisce tuttavia un'alternativa all'insulina, e non è indicato per i diabetici di tipo 1 o per quelli affetti da chetoacidosi diabetica (condizione associata alla patologia, a causa della quale il corpo metabolizza trigliceridi e aminoacidi al posto del glucosio a causa dei livelli di insulina insufficienti). Liraglutide è inoltre indicato nel trattamento preventivo di eventi cardiovascolari in adulti affetti da diabete II e problemi cardiovascolari conclamati (tale effetto non è stato verificato in età pediatrica).
L'efficacia e la sicurezza del farmaco è stata verificata attraverso diversi studi su pazienti adulti e uno studio su 134 pazienti pediatrici di età superiore ai 10 anni per 26 settimane. Circa il 64% dei pazienti nello studio pediatrico ha riportato livelli di emoglobina A1c ridotti al di sotto del 7%, (test HbA1c, in base al quale la patologia risulta sotto controllo se i valori percentuali sono molto bassi), rispetto al 37% che ha riportato gli stessi risultati con il placebo. Fda sottolinea come tali risultati sono stati ottenuti indipendentemente dall'assunzione di insulina, e avverte che i pazienti adulti in cura con liraglutide e un altro farmaco atto a incrementare i livelli di insulina potrebbero presentare un rischio elevato di ipoglicemia. Tale rischio elevato è stato riscontrato nei pazienti pediatrici a prescindere dalla somministrazione di altre terapie per il diabete.

L'ente di controllo statunitense conclude comunicando che il farmaco verrà venduto con un'avvertenza per gli operatori sanitari in merito all'incremento del rischio di carcinoma midollare della tiroide (Mtc). Per tale motivo i pazienti che sono stati affetti da tale neoplasia, hanno una storia familiare di Mtc oppure presentano sindrome neoplastica endocrina multipla non devono essere trattati con liraglutide. Il farmaco presenterà inoltre un'avvertenza sul rischio di pancreatite e ipoglicemia se utilizzato con altri medicinali antidiabetici (insulina e sulfolinuree), di insufficienza renale e di disturbi alla cistifellea. Tra gli effetti collaterali maggiormente sperimentati, nausea, diarrea, vomito, calo dell'appetito, indigestione e costipazione.