Farmaci e dintorni

26 Agosto 2019

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Terapia Car-T: da Aifa arriva l'approvazione per il primo trattamento in accordo con Novartis

L'Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità della prima terapia a base di cellule Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell): disponibile in Italia con il nome di Kymriah (tisagenlecleucel). E' stato, infatti, raggiunto l'accordo con Novartis su tutto il territorio italiano. Il trattamento potrà essere prescritto e somministrato presso i centri specializzati selezionati a livello regionale, secondo le indicazioni dell'Ema: i pazienti dovranno essere adulti con adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.
Come spiega l'Aifa nella nota ufficiale, queste terapie utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente stesso e trattati per generare, una volta reimmessi nel circolo sanguigno, una risposta nel sistema immunitario tale da permettere il riconoscimento e l'eliminazione delle cellule tumorali.
«Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione - ha spiegato il direttore generale Aifa Luca Li Bassi - che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale. Un lavoro di squadra puntuale e attento ha fatto in modo di aprire un percorso che garantirà a breve un accesso presso centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale».
L'approvazione della rimborsabilità della terapia è avvenuta in concomitanza con l'adozione di un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (paymentat results): un traguardo per il quale «intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell'AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità, delle Società Scientifiche e l'interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute».
Concorde anche il presidente Stefano Bonaccini, per il quale l'approvazione «segna un passaggio molto importante per la salute pubblica e per il nostro SSN, che intorno a questa negoziazione ha visto un cambio rispetto al passato».

Si tratta di un traguardo importante per Novartis, sottolinea una nota dell'azienda, nella propria missione di reinterpretare in modo nuovo la medicina. Tisagenlecleucel, infatti, intreccia le tre tecnologie più d'avanguardia in campo oncologico: immunoterapia, terapia cellulare e terapia genica.