Pharma

01 Settembre 2021

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La Commissione europea ha recentemente approvato diversi farmaci o combinazione di farmaci per varie indicazioni. Il punto sulle principali novità

La Commissione europea (Ce) ha recentemente approvato diversi farmaci o combinazione di farmaci per varie indicazioni. Nivolumab è stato approvato dalla Ce per il trattamento adiuvante di pazienti adulti con tumore esofageo o della giunzione gastro-esofagea (Gej) che presentano malattia patologica residua dopo una precedente chemio-radioterapia (Crt) neoadiuvante. La decisione si è basata sui risultati dello studio di Fase 3 CheckMate -577, che ha dimostrato come il trattamento con nivolumab dopo Crt neoadiuvante e resezione chirurgica completa abbia raddoppiato (22,4 mesi) l'endpoint primario di sopravvivenza libera da malattia (Dfs) rispetto al placebo (11 mesi) nell'intera popolazione randomizzata. Il profilo di sicurezza di nivolumab è risultato in linea con gli studi precedentemente riportati.

Autorizzati nuovi farmaci oncologici

La Ce ha inoltre concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per tafasitamab in combinazione con lenalidomide - seguito da tafasitamab in monoterapia - per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B-cell lymphoma) recidivato o refrattario non idonei al trapianto autologo di cellule staminali (Asct, autologous stem cell transplant). L'approvazione condizionata si è basata sui risultati dello studio L-Mind di fase 2, a singolo braccio, condotto in aperto. I risultati hanno dimostrato il miglior tasso di risposta obiettiva (Orr, objective response rate), pari al 56,8% (endpoint primario), inclusi un tasso di risposta completa (Cr, complete response) del 39,5% e un tasso di risposta parziale (Pr, partial response) del 17,3%, come valutato da un comitato di revisione indipendente. La durata mediana della risposta (mDor, median duration of response) è stata di 43,9 mesi dopo un follow-up minimo di 35 mesi (endpoint secondario). Tafasitamab insieme a lenalidomide ha dimostrato di fornire una risposta clinicamente significativa e gli effetti indesiderati sono stati gestibili. Le avvertenze e le precauzioni per tafasitamab includono reazioni correlate all'infusione, mielosoppressione (incluse neutropenia e trombocitopenia), infezioni e sindrome da lisi tumorale. «I dati dello studio L-Mind dimostrano i potenziali benefici - inclusi la lunga durata della risposta - che tafasitamab potrebbe avere per i pazienti con Dlbcl idonei» ha detto Pier Luigi Zinzani, responsabile del Lymphoma Group dell'Università di Bologna. «È incoraggiante constatare che per questi pazienti diventano disponibili nuovi trattamenti, soprattutto considerata la storica mancanza di opzioni terapeutiche in quest'area».

Terapia per anemia sintomatica

La Ce ha approvato anche roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (Ckd, chronic kidney disease). «L'anemia è una complicanza significativa e precoce della malattia renale cronica, che si verifica con maggiore frequenza e impatto man mano che la Ckd peggiora, influenzando la vita quotidiana, la cura di sé stessi e la mobilità dei pazienti» ha affermato Jonathan Barratt, consultant nephrologist e Mayer professor of Renal medicine presso l'Università di Leicester (UK). «Questa approvazione rappresenta un passo avanti nel rendere disponibile ai pazienti un'opzione terapeutica efficiente e semplice per la gestione dei sintomi dell'anemia e per mantenere i livelli target di emoglobina in modo da ridurre al minimo l'impatto sulla loro qualità della vita». Roxadustat è il primo inibitore di Hif (fattore inducibile dell'ipossia)-Ph (prolilidrossilasi), somministrato per via orale, disponibile nell'Unione europea. Roxadustat aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d'azione rispetto agli agenti stimolanti l'eritropoiesi (Esa) iniettabili, che vengono generalmente somministrati insieme al ferro per via endovenosa. Come inibitore di Hif-Ph, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell'anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa. Questa approvazione segue il parere positivo, espresso dal Chmp dell'Ema), sulla base dei risultati di un programma di sviluppo clinico di fase 3 che comprende 8 studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo. I risultati di questo programma supportano l'efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12 g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da Ckd, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno o che siano stati precedentemente trattati con Esa. Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni di pazienti con anemia da Ckd studiate ed è paragonabile a quello degli Esa. Roxadustat è il primo della nuova classe degli inibitori di Hif-Ph che promuovono l'eritropoiesi attraverso l'aumento della produzione endogena di eritropoietina, il miglioramento dell'assorbimento e della mobilizzazione del ferro e la riduzione dei livelli di epcidina.

Sì a bimekizumab per psoriasi da moderata a grave

Infine, la Ce ha approvato bimekizumab per il trattamento della psoriasi a placche da moderata a grave negli adulti candidati alla terapia sistemica. Bimekizumab è il primo trattamento approvato nell'Ue per la psoriasi a placche da moderata a grave, progettato per inibire selettivamente e direttamente sia Il-17A che Il-17F, citochine che svolgono un ruolo chiave nei processi infiammatori. L'approvazione è supportata da tre studi di fase 3 in cui bimekizumab ha dimostrato livelli superiori di clearance cutanea rispetto a placebo, ustekinumab e adalimumab, ed è stato generalmente ben tollerato. Bimekizumab è approvato alla dose raccomandata di 320 mg, somministrato con due iniezioni sottocutanee ogni quattro settimane fino alla settimana 16 e successivamente ogni otto settimane. Per alcuni pazienti con un peso corporeo ≥120 kg che non hanno raggiunto una clearance cutanea completa alla settimana 16, 320 mg di bimekizumab ogni 4 settimane dopo la settimana 16 possono migliorare ulteriormente la risposta al trattamento. «In tutti gli studi, circa il 60% dei pazienti trattati con bimekizumab ha raggiunto la completa clearance della pelle alla settimana 16 e questa risposta è stata mantenuta fino a un anno» ha detto Richard Warren, Salford Royal Nhs Foundation trust and the University of Manchester, UK. «L'approvazione di bimekizumab nell'Ue fornisce una nuova opzione di trattamento che può aiutare più pazienti con psoriasi a placche da moderata a grave a raggiungere i loro obiettivi di trattamento».

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