Pharma

09 Gennaio 2023

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La Food and Drug Administration ha approvato, tramite il percorso di approvazione accelerata, lecanemab (Leqembi) per il trattamento del morbo di Alzheimer

Lo scorso 6 gennaio la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato, tramite il percorso di approvazione accelerata, lecanemab (Leqembi) per il trattamento del morbo di Alzheimer. Lo annuncia una comunicazione del regolatorio pubblicata sul sito istituzionale, sottolineando che si tratta del secondo farmaco di una nuova categoria di farmaci approvati mirati alla patofisiologia della malattia. Questi farmaci, scrive l'Fda "rappresentano un importante progresso nella lotta in corso per curare efficacemente il morbo di Alzheimer".

Bersaglio del farmaco è processo patologico alla base dell'Alzheimer

"La malattia di Alzheimer rende incommensurabilmente incapace la vita di coloro che ne soffrono e ha effetti devastanti sui loro cari - ha affermato Billy Dunn, M.D., direttore dell'Office of Neuroscience presso il Center for Drug Evaluation and Research dell'FDA. - Questa opzione terapeutica è l'ultima terapia per mirare e influenzare il processo patologico alla base dell'Alzheimer, invece di trattare solo i sintomi della malattia".

Sebbene le cause specifiche dell'Alzheimer non siano completamente note, è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, tra cui placche di amiloide-beta e grovigli neurofibrillari, o tau, che provocano la perdita dei neuroni e delle loro connessioni. Questi cambiamenti influenzano la capacità di una persona di ricordare e pensare. Leqembi è stato approvato utilizzando il percorso di approvazione accelerata (Fast Track, Priority Review e Breakthrough Therapy), in base al quale la FDA può approvare farmaci per condizioni gravi in cui vi è un'esigenza medica insoddisfatta e si dimostra che un farmaco ha un effetto su un endpoint surrogato che è ragionevolmente probabile che preveda un beneficio clinico per i pazienti. I risultati di uno studio clinico controllato e randomizzato di fase 3 per confermare il beneficio clinico del farmaco sono stati recentemente riportati e l'agenzia prevede di ricevere presto i dati.

Studi di definizione del dosaggio e dati per l'approvazione accelerata

I ricercatori hanno valutato l'efficacia di Leqembi in uno studio di determinazione della dose in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, condotto su 856 pazienti con malattia di Alzheimer. Il trattamento è stato iniziato in pazienti con decadimento cognitivo lieve o lieve stadio di demenza della malattia e presenza confermata di patologia amiloide-beta.
I pazienti che hanno ricevuto il trattamento hanno avuto una significativa riduzione dose-dipendente e tempo-dipendente della placca amiloide-beta in quelli che hanno ricevuto la dose approvata di lecanemab, 10 milligrammi/chilogrammo ogni due settimane, è stata registrata una riduzione statisticamente significativa della placca amiloide cerebrale dal basale alla settimana 79 rispetto al braccio placebo, che non ha avuto alcuna riduzione della placca amiloide-beta. Questi risultati supportano l'approvazione accelerata di Leqembi, che si basa sulla riduzione osservata della placca amiloide-beta. La placca di amiloide-beta è stata quantificata utilizzando la tomografia a emissione di positroni (PET) per stimare i livelli in regioni del cervello che dovrebbero essere ampiamente colpite dalla patologia dell'Alzheimer.

Informazioni sulla prescrizione e avvertenze

Le informazioni sulla prescrizione di Leqembi includono un'avvertenza in caso di Anomalie di imaging correlate all'amiloide - ARIA (anomalie di imaging correlate all'amiloide), che sono note per verificarsi con gli anticorpi di questa classe. In casi di ARIA di solito non si presentano sintomi, e anche se raramente, possono verificarsi eventi gravi e potenzialmente letali. Le ARIA si presentano più comunemente come gonfiore temporaneo in aree del cervello che di solito si risolve nel tempo e può essere accompagnata da piccole macchie di sanguinamento all'interno o sulla superficie del cervello, sebbene alcune persone possano avere sintomi come mal di testa, confusione, vertigini, visione alterazioni, nausea e convulsioni. Un altro avvertimento per Leqembi riguarda il rischio di reazioni correlate all'infusione, con sintomi come sintomi simil-influenzali, nausea, vomito e variazioni della pressione sanguigna. Gli effetti indesiderati più comuni di Leqembi sono stati reazioni correlate all'infusione, mal di testa e ARIA.

Il trattamento va avviato con decadimento cognitivo lieve o lieve stadio di demenza

Come specificato nelle informazioni sulla prescrizione, Leqembi è indicato per il trattamento della malattia di Alzheimer. L'etichettatura afferma che il trattamento con Leqembi deve essere iniziato nei pazienti con decadimento cognitivo lieve o lieve stadio di demenza, cioè la popolazione in cui il trattamento è stato studiato negli studi clinici. L'etichettatura afferma inoltre che non ci sono dati sulla sicurezza o sull'efficacia sull'inizio del trattamento nelle fasi precedenti o successive della malattia rispetto a quelle studiate.

TAG: MALATTIA DI ALZHEIMER, UNITED STATES FOOD AND DRUG ADMINISTRATION, APPROVAZIONE DI NUOVI FARMACI