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Ema

16 Gennaio 2025

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L'EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha reso noti i dati relativi alle raccomandazioni per l'autorizzazione di nuovi medicinali nel 2024, anticipati nei giorni scorsi dal presidente dell'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco). Tra le 114 autorizzazioni raccomandate, 46 riguardano farmaci contenenti nuovi principi attivi mai approvati prima nell'Unione Europea, confermando un anno di significativi progressi per la salute pubblica e l'innovazione medica.

Panoramica sui nuovi farmaci raccomandati

Tra questi farmaci diversi si distinguono per il loro contributo all'affrontare le esigenze di salute pubblica o per l'innovazione che rappresentano. L'Agenzia ha raccomandato il primo medicinale per il trattamento precoce dell'Alzheimer, la prima forma di adrenalina senza ago e di dimensioni ridotte per il trattamento delle reazioni allergiche, il primo trattamento per i tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau e due nuovi medicinali antibiotici per il trattamento di alcune infezioni gravi.

L'EMA ha inoltre raccomandato diversi nuovi vaccini, tra cui uno per proteggere dalla malattia di Chikungunya e un nuovo vaccino mRNA contro le malattie delle basse vie respiratorie causate dal virus respiratorio sinciziale (RSV), e ha esteso l'uso di un vaccino mpox per proteggere gli adolescenti dai 12 ai 17 anni di età.

Come negli anni precedenti, il cancro è stata l'area terapeutica più forte, con 28 raccomandazioni per i prodotti oncologici. Sono state inoltre presentate 28 raccomandazioni per nuovi prodotti biosimilari, che coprono un'ampia gamma di patologie, tra cui diversi tipi di cancro, osteoporosi, degenerazione maculare e patologie che comportano una risposta immunitaria anomala come la psoriasi a placche, la colite ulcerosa e il morbo di Crohn. Questa è una buona notizia per i pazienti, poiché i biosimilari rendono i trattamenti più accessibili e possono offrire un accesso più ampio a medicinali potenzialmente in grado di cambiare la vita.

La panoramica delle raccomandazioni chiave del 2024 pubblicata oggi include dati sull'autorizzazione dei medicinali e una selezione di nuovi trattamenti che rappresentano progressi significativi nelle loro aree terapeutiche.

Una volta che un medicinale è autorizzato dalla Commissione europea e prescritto ai pazienti, l'EMA e gli Stati membri dell'UE ne monitorano costantemente la qualità e il rapporto rischi-benefici e adottano misure normative quando necessario. Le misure possono includere una modifica alle informazioni sul prodotto, la sospensione o il ritiro di un medicinale o il richiamo di un numero limitato di lotti. Una panoramica di alcune delle raccomandazioni più importanti relative alla sicurezza è inclusa anche nel documento collegato di seguito.

I farmaci innovativi e le aree terapeutiche

Tra i farmaci innovativi questi segnano progressi importanti in diverse aree terapeutiche:

• CANCRO: Welireg (belzutifan) è il primo farmaco approvato per il trattamento dei tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau e al carcinoma renale a cellule chiare avanzato. Questa patologia genetica rara causa cisti e tumori multipli.
• CARDIOVASCOLARE: Winrevair (sotatercept) è indicato per i pazienti adulti con ipertensione arteriosa polmonare, una condizione rara e debilitante caratterizzata da pressione arteriosa elevata nei polmoni.
• ENDOCRINOLOGIA: Emcitate (tiratricol) rappresenta il primo trattamento per la tireotossicosi periferica nei pazienti con la sindrome di Allan-Herndon-Dudley, una malattia ultra-rara e gravemente debilitante causata da mutazioni genetiche.
• EMATOLOGIA/EMOSTASIOLOGIA:
  • Beqvez (fidanacogene elaparvovec): una nuova terapia genica per l'emofilia B, una rara malattia ereditaria del sangue.
  • Fabhalta (iptacopan): un trattamento orale per la emoglobinuria parossistica notturna, una malattia genetica potenzialmente letale che porta alla distruzione prematura dei globuli rossi.
  • Voydeya (danicopan): il primo trattamento orale contro l'anemia emolitica residua nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.
• INFEZIONI: Emblaveo (aztreonam-avibactam) è un antibiotico innovativo per il trattamento di infezioni gravi, come infezioni intra-addominali e polmoniti nosocomiali, causate da batteri Gram-negativi resistenti agli antibiotici tradizionali.
• NEUROLOGIA:
  • Leqembi (lecanemab): un trattamento per i pazienti con decadimento cognitivo lieve o demenza precoce da Alzheimer, mirato a rallentare la progressione della malattia.
  • Qalsody (tofersen): una terapia per i pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene SOD1.
• PNEUMOLOGIA/ALLERGOLOGIA: Eurneffy (epinefrina) è il primo trattamento di emergenza per reazioni allergiche somministrato come spray nasale, evitando l'iniezione.
• VACCINI:
  • Ixchiq: il primo vaccino approvato nell'UE per proteggere dalla malattia di Chikungunya, una minaccia crescente a causa dei cambiamenti climatici.
  • COVID-19: È stato approvato Kostaive (zapomeran), il primo vaccino mRNA auto-amplificante. Inoltre, i vaccini già approvati (Comirnaty, Spikevax, Nuvaxovid e Bimervax) sono stati adattati per le varianti Omicron JN.1, KP.2 e XBB.1.16.

Estensione di indicazione per farmaci già in uso

Inoltre, sono state raccomandate 90 estensioni di indicazione, di cui 40 per uso pediatrico. L'estensione dell'uso di un medicinale già autorizzato per la commercializzazione nell'UE può anche offrire nuove opportunità di trattamento per i pazienti. Le estensioni di indicazione includevano:

Ofev (nintedanib), per il trattamento di malattie polmonari interstiziali fibrosanti progressive (ILD) nei bambini e negli adolescenti a partire dall'età di sei anni.

Pegasys (peginterferone alfa-2a), per il trattamento della policitemia vera e della trombocitopenia essenziale negli adulti.

Xromi (idrossicarbamide), per la prevenzione delle complicanze vaso-occlusive dell'anemia falciforme nei bambini a partire dall'età di nove mesi.

Fonte:

https://www.ema.europa.eu/en/news/human-medicines-2024

https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-2024_en.pdf 

TAG: AGENZIA EUROPEA DEL FARMACO, EUROPA, APPROVAZIONE DI NUOVI FARMACI