Farmaci

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18 Settembre 2025

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Il Servizio sanitario nazionale rimborsa da oggi la prima terapia genica basata sulla tecnologia CRISPR-Cas9 autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 17 settembre, ha approvato la rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel) per il trattamento della β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e dell’anemia falciforme (SCD), due gravi emoglobinopatie ereditarie.

La nuova terapia rappresenta un percorso altamente innovativo che prevede l’estrazione delle cellule staminali ematopoietiche dal paziente, la loro modifica genetica in laboratorio e la reinfusione nell’organismo, dove generano cellule del sangue capaci di produrre emoglobina fetale sana. Il risultato è la riduzione o eliminazione della necessità di trasfusioni nella TDT e delle crisi vaso-ostruttive nella SCD.L’altro farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zynyz (retifanlimab), un anticorpo monoclonale indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel.

Nuovi farmaci rimborsati

Sono invece 6 le nuove molecole di origine chimica che verranno ammesse alla rimborsabilità:

• Anzupgo  (delgocitinib) per il trattamento dell’eczema cronico delle maniCamzyos (mavacamten) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO);
• Krazati  (adagrasib) per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato;
• Medepidol  (idromorfone) per il trattamento del dolore severo negli adulti;
• Recigar  (citisina) per la cessazione dell’abitudine al fumo e la riduzione del desiderio di nicotina;
• Vanflyta  (quizartinib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA).
• Recigar (citisina) per la cessazione dell'abitudine al fumo

Generici rimborsati

Il CdA dell’AIFA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità a carico del SSN 6 farmaci generici:

· Apremilast G.L., Apremilast Krka e Apremilast Teva (apremilast) per il trattamento dell’artrite psoriasica, della psoriasi, e della malattia di Behçet;

· Ciclofosfamide Seacross (ciclofosfamide) per il trattamento di diversi tipi di tumori e malattie autoimmuni;

· Diavic (liraglutide) per il trattamento del diabete mellito di tipo 2;

· Intelence (etravirina) per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di Tipo 1 (HIV-1).

Le estensioni di indicazioni terapeutiche ammesse alla rimborsabilità riguardano invece 5 medicinali già rimborsati per altre indicazioni: l’anticorpo monoclonale umanizzato Bimzelx (bimekizumab) che sarà rimborsato per due nuove indicazioni; Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib), due antitumorali indicati in combinazione per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC); Livmarli (maralixibat), per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e Tepkinly (epcoritamab) per il trattamento del linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario.

Fonte

https://www.aifa.gov.it/-/sar%C3%A0-rimborsata-dal-ssn-la-prima-terapia-di-editing-genetico-per-la-%CE%B2-talassemia-e-l-anemia-falciforme 

TAG: AIFA, RIMBORSABILITà FARMACI