Malattie rare

Farmaci

19 Dicembre 2023

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Parere positivo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'autorizzazione all'immissione in commercio di omaveloxolone per il trattamento dell'Atassia di Friedreich (FA) a partire dai 16 anni di età. Il farmaco prodotto da Biogen, azienda biotecnologica, se otterrà l’approvazione dalla Commissione Europea (CE) sarà il primo trattamento autorizzato all'interno dell'Unione Europea per questa rara malattia neuromuscolare genetica e progressiva. La decisione finale è prevista nel primo trimestre del 2024Lo fa sapere una nota dell’azienda.  

Papi (Biogen): omaveloxolone, traguardo di fondamentale
 Dichiara Matteo Papi, Direttore Medico di Biogen Italia: "La raccomandazione del CHMP per omaveloxolone rappresenta un traguardo di fondamentale importanza che ci avvicina al nostro obiettivo: mettere a disposizione della comunità di pazienti europei un trattamento che rallenti la progressione dell’Atassia di Friedreich. Se omaveloxolone verrà approvato, siamo pronti a mettere in campo tutta l’esperienza e il know-how di Biogen nel campo delle malattie rare per portare questo trattamento innovativo alle persone che in Unione Europea convivono con questa malattia debilitante".

La raccomandazione del CHMP per omaveloxolone sarà ora esaminata dalla CE per l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea: la decisione finale è prevista per il primo trimestre del 2024. A febbraio 2023 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato omaveloxolone per il trattamento dell'Atassia di Friedreich negli adulti e negli adolescenti a partire dai 16 anni di età.  

Omaveloxolone a partire dai 16 anni
 Omaveloxolone è un trattamento da assumere una volta al giorno per via orale ed è indicato per il trattamento dell'Atassia di Friedreich (FA) negli adulti e negli adolescenti a partire dai 16 anni di età. Negli Stati Uniti omaveloxolone è stato classificato come farmaco orfano e ha ottenuto la designazione Fast Track e quella di trattamento per malattie pediatriche rare da parte della Food and Drug Administration. Anche la Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano in Europa a omaveloxolone per il trattamento dell’Atassia di Friedreich.

Omaveloxolone riduce il deterioramento fisico, oltre a migliorare altri parametri
Il parere positivo del CHMP per omaveloxolone si basa sui dati di efficacia e sicurezza raccolti nello studio controllato con placebo MOXIe parte 2.  Al termine di questo studio, durato 48 settimane, i partecipanti trattati con omaveloxolone presentavano un deterioramento fisico minore rispetto a coloro che avevano ricevuto il placebo. La differenza è stata misurata in base alla scala di valutazione dell'Atassia di Friedreich modificata (modified Friedreich Ataxia Rating Scale o mFARS).

Nelle persone trattate con omaveloxolone, rispetto al gruppo placebo, sono stati osservati anche miglioramenti rispetto ad alcuni parametri dei domini della mFARS, tra cui stabilità in posizione eretta, coordinazione degli arti inferiori, capacità di deglutire e coordinazione degli arti superiori. Ulteriori dati provengono da un'analisi post-hoc e propensity-matched, in cui i pazienti trattati con omaveloxolone e arruolati nello studio MOXIe (parte 1 e 2) hanno registrato un punteggio mFARS più basso a 3 anni confrontati ad una corrispettiva coorte di storia naturale. Gli effetti collaterali più comuni sono: aumento degli enzimi epatici, diminuzione del peso e dell'appetito, nausea, vomito, diarrea, cefalea, affaticamento, dolore orofaringeo e dorsale, spasmi muscolari e influenza.  

Atassia di Friedreich, cos’è e quali sintomi la caratterizzano
 L'Atassia di Friedreich (FA) è una malattia neuromuscolare rara, genetica, debilitante e degenerativa con prognosi di vita limitata e si tratta della forma più comune di atassia ereditaria. I primi sintomi della FA, come la progressiva perdita di coordinazione, la debolezza muscolare e l'affaticamento, compaiono in genere durante l’infanzia e possono presentarsi in comorbilità con sintomi dovuti ad altre malattie. La maggior parte delle persone con FA è costretta all’utilizzo di una sedia a rotelle entro 10-20 anni dalla comparsa dei primi sintomi. L'età media di decesso in presenza di FA è di soli 37 anni, anche se, con cure appropriate e mirate, le persone possono vivere molti anni seppur con mobilità limitata.

TAG: EUROPA, FARMACI, EMA, BIOGEN, ATASSIA DI FRIEDREICH