Farmaci

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22 Dicembre 2025

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Il Consiglio di amministrazione dell’Aifa, nella seduta del 15 dicembre, ha dato il via libera alla rimborsabilità di Skyclarys (omaveloxolone), farmaco orfano per il trattamento dell’atassia di Friedreich. Si tratta di una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso centrale e il cuore, con esordio in età pediatrica o adolescenziale e un decorso progressivo che spesso conduce alla perdita dell’autonomia motoria entro il terzo decennio di vita. Le complicanze cardiache rappresentano la principale causa di mortalità. La prevalenza stimata è di circa 1,07 casi ogni 100.000 abitanti in Italia.

Skyclarys è il primo farmaco che ha dimostrato di rallentare la progressione della malattia. Era stato autorizzato a livello europeo a febbraio 2024 dall’Agenzia europea per i medicinali e inserito da Aifa, a luglio 2024, nell’elenco dei farmaci erogabili ai sensi della legge 648/1996, consentendo l’accesso precoce e gratuito ai pazienti eleggibili. Con la conclusione della negoziazione, il medicinale sarà ora disponibile in regime di rimborsabilità per i pazienti dai 16 anni in su, su prescrizione dei centri per la cura delle malattie rare.

Nella stessa seduta il CdA ha ammesso alla rimborsabilità altri due farmaci orfani: Hetronifly (serplulimab), indicato in combinazione con carboplatino ed etoposide nel trattamento di prima linea del carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, e Winrevair (sotatercept), indicato in associazione ad altre terapie per l’ipertensione arteriosa polmonare, con l’obiettivo di migliorare la capacità di esercizio fisico.

Via libera anche alla rimborsabilità di Recigar (citisina), nuova molecola per la cessazione dal fumo. Il trattamento, della durata di 25 giorni, è indicato per persone tra i 18 e i 65 anni e consente una riduzione graduale della dipendenza da nicotina, limitando la comparsa dei sintomi di astinenza.

Tra gli altri medicinali ammessi al rimborso figurano Hympavzi (marstacimab) per la profilassi dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A o B severe, Ibuprofene Gen Orph per il trattamento del dotto arterioso pervio nei neonati prematuri e Kayfanda (odevixibat) per il prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille. Ammessi anche due generici, Mesalazina DOC per la colite ulcerosa e Oroxelam (midazolam) per il trattamento delle crisi convulsive acute prolungate.

Il CdA ha inoltre approvato estensioni di indicazione terapeutica in ambito oncologico. In particolare, Keytruda (pembrolizumab) e Padcev (enfortumab vedotin), in associazione, saranno rimborsati per il carcinoma uroteriale. Keytruda, in combinazione con altri farmaci, ottiene il rimborso anche per il carcinoma dell’endometrio e della cervice, mentre per il carcinoma dell’endometrio viene rimborsata anche un’estensione di indicazione di Jemperli (dostarlimab). Infine, Pirfenidone Sandoz sarà rimborsato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.

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