Farmaci

farmaci rimborsabili

13 Febbraio 2026

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L’Agenzia italiana del farmaco ha riconosciuto la rimborsabilità di dupilumab per l’esofagite eosinofila per i bambini tra uno e undici anni con peso pari o superiore a 15 kg, non adeguatamente controllati, non candidati o intolleranti alla terapia convenzionale. La decisione è contenuta nella determina pubblicata in Gazzetta Ufficiale e rende disponibile anche in Italia il primo trattamento rimborsato per questa indicazione in età pediatrica.

Secondo quanto comunicato dall’azienda, il provvedimento riguarda una patologia cronica e progressiva che può avere un impatto rilevante sulla qualità di vita del bambino e della famiglia, anche in relazione alla nutrizione, fattore essenziale per crescita e sviluppo. La rimborsabilità si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III EoE Kids, che ha mostrato nei bambini una risposta clinica sovrapponibile a quella osservata in adulti e adolescenti già trattati con il farmaco. In particolare, dupilumab ha consentito la remissione istologica nella maggior parte dei pazienti, con riduzione della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei, miglioramento dei parametri endoscopici e della gravità della malattia, oltre a una riduzione dei sintomi e dei giorni con manifestazioni cliniche. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

L’esofagite eosinofila è descritta come una malattia infiammatoria cronica mediata da infiammazione di tipo 2, che altera struttura e funzione dell’esofago ed è spesso difficile da riconoscere, con possibili ritardi diagnostici. Nei Paesi occidentali l’incidenza è stimata in circa 20 casi ogni 100.000 abitanti e in 2,6 casi ogni 100.000 bambini. La patologia presenta un andamento bimodale, con un primo picco intorno ai dodici anni e un secondo tra i 30 e i 44 anni, e negli ultimi vent’anni incidenza e prevalenza sono aumentate, con un rischio due-tre volte maggiore nei maschi. Nei bambini è frequente l’associazione con patologie atopiche, tra cui asma, rinite allergica e dermatite atopica.

La sintomatologia varia con l’età e può influire su nutrizione, crescita e qualità di vita. Nei lattanti sono riportati rigurgito, vomito, rifiuto dell’alimentazione e scarso accrescimento; in età prescolare prevalgono dolore addominale, nausea e sintomi simili al reflusso gastroesofageo; in età scolare e adolescenza compaiono più spesso disfagia, episodi di blocco del bolo alimentare e dolore toracico non correlato alla deglutizione. La malattia può avere ricadute anche sul benessere psicologico, sociale e familiare.

“L’esofagite eosinofila è una patologia cronica complessa che richiede un approccio multidisciplinare basato sull’evidenza scientifica”, afferma Claudio Romano, Past president della Società italiana di gastroenterologia, epatologia e nutrizione pediatrica (Sigenp) e presidente della Fondazione Sigenp Ets. “La disponibilità di una terapia biologica mirata e rimborsata per i bambini rappresenta un avanzamento nella gestione della malattia e consente una presa in carico più appropriata e personalizzata”.

Secondo le Linee guida Sigenp 2025, la diagnosi in età pediatrica richiede l’integrazione tra valutazione clinica, endoscopia e analisi istologica. Gli score Erefs ed Eoehss sono indicati come strumenti utili per confermare la diagnosi, definire il fenotipo e monitorare la risposta alla terapia nel tempo. Viene inoltre sottolineata l’importanza di eseguire biopsie multiple dell’esofago anche in presenza di mucosa macroscopicamente normale, per ridurre il rischio di diagnosi mancate.

TAG: FARMACI PEDIATRICI, SANOFI