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oncologia

03 Giugno 2026

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Il farmaco sperimentale daraxonrasib potrebbe diventare disponibile in Europa prima dell'approvazione definitiva. Dopo i risultati dello studio RASolute 302 presentati al congresso ASCO 2026 di Chicago, che hanno mostrato un prolungamento della sopravvivenza nei pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato, i ricercatori coinvolti nella sperimentazione hanno chiesto all'azienda produttrice, la biotech statunitense Revolution Medicines, di rendere possibile anche nei Paesi europei l'accesso al trattamento attraverso programmi di uso compassionevole.

La richiesta è stata avanzata dagli autori dello studio alla luce dei dati ottenuti con il farmaco, che ha portato la sopravvivenza mediana a 13,2 mesi rispetto ai 6,7 mesi osservati con la chemioterapia standard.

I risultati dello studio presentato all'ASCO

Lo studio ha coinvolto circa 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti a precedenti linee di trattamento. Daraxonrasib è una terapia orale che agisce bloccando l'attività di KRAS, alterazione presente in oltre il 90% dei casi di adenocarcinoma duttale pancreatico.
I risultati, presentati in sessione plenaria al congresso dell'American Society of Clinical Oncology, hanno mostrato un beneficio in termini di sopravvivenza rispetto alle opzioni chemioterapiche disponibili e una migliore tollerabilità del trattamento.

"Lo studio Resolute 302 è stato concepito per valutare un trattamento di seconda linea con l'obiettivo di definire un nuovo standard di cura per questi pazienti che risulti più efficace e comporti minori effetti collaterali rispetto alle chemioterapie ora disponibili", ha dichiarato Brian Wolpin del Dana-Farber Cancer Institute di Boston.

Per Nicola Silvestris, direttore dell'Oncologia dell'Istituto Tumori Giovanni Paolo II di Bari e segretario nazionale AIOM, il risultato apre "un nuovo scenario" per una popolazione di pazienti che disponeva di poche alternative terapeutiche dopo il fallimento dei trattamenti precedenti.

La richiesta di accesso anticipato in Europa

Dal congresso di Chicago, Chiara Cremolini, responsabile del programma sperimentazioni dell'Azienda ospedaliero-universitaria di Pisa e tra i ricercatori coinvolti nello studio, ha reso noto che è stata chiesta all'azienda l'apertura di programmi di uso compassionevole anche in Europa.

"Abbiamo chiesto all'azienda di aprire all'uso compassionevole anche in Europa, e dunque in Italia, e che ciò avvenga al più presto", ha affermato Cremolini. L'uso compassionevole consentirebbe ai pazienti di accedere al farmaco prima dell'approvazione regolatoria attraverso i centri specializzati. Negli Stati Uniti, ha spiegato l'oncologa, è già attivo un programma di Expanded Access in attesa della decisione della Food and Drug Administration (FDA).

Iter regolatorio e nuovi studi

Daraxonrasib è attualmente in fase di valutazione regolatoria. Secondo quanto riferito da Cremolini, l'Agenzia europea dei medicinali ha già attribuito al farmaco la designazione di farmaco orfano, un passaggio che punta a velocizzare la valutazione del dossier, anche se saranno comunque necessari alcuni mesi per completare l'iter.

Nel frattempo prosegue il programma di sviluppo clinico della molecola. I ricercatori stanno infatti valutando il farmaco anche in pazienti in fasi più precoci della malattia. La prossima estate prenderà il via uno studio rivolto a pazienti operati e senza metastasi, al quale parteciperanno anche centri italiani.

"Il passo successivo al quale ora puntiamo è quello di poter anticipare l'uso del farmaco anche ai pazienti in fase più iniziale di malattia e non metastatici, con l'obiettivo futuro di poter arrivare anche alla guarigione", ha concluso Cremolini.

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