Malattie rare

Pharma

29 Febbraio 2024

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Ha annunciato l’ingresso nell’area delle malattie epatiche rare Ipsen, azienda biofarmaceutica per oncologia e neuroscienze, con odevixibat, il primo trattamento approvato contro la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) Questo grazie anche al completamento dell’acquisizione di Albireo uno dei principali leader nello sviluppo dei modulatori degli acidi biliari per il trattamento delle malattie epatiche colestatiche pediatriche e adulte. Lo riporta una nota dell’azienda.

Ibsen lancia trattamento contro la colestasi intraepatica familiare progressiva
L’impegno di Ipsen – dice il comunicato- per migliorare le condizioni delle persone con malattie complesse e con limitate opzioni terapeutiche in oncologia e nelle neuroscienze, oggi si estende anche alle malattie epatiche rare. Nel 2023, infatti, attraverso l'acquisizione di Albireo, uno dei principali leader nello sviluppo di modulatori degli acidi biliari, Ipsen ha introdotto odevixibat, il primo trattamento approvato contro la colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic), uno spettro di malattie genetiche che causa gravi alterazioni nel trasporto della bile e che a livello globale colpisce 1 su 50.000-100.000 bambini.

La PFIC non è una semplice malattia rara; è uno spettro di malattie genetiche che causa gravi alterazioni nel trasporto della bile; la ritenzione delle componenti biliari nel fegato determina danno a carico delle cellule epatiche e dei dotti biliari intraepatici e può portare a una malattia epatica allo stadio terminale. L’incidenza globale stimata della PFIC è di 1 su 50.000-100.000 bambini in tutto il mondo e si stima che in Italia vivano centinaia di persone. Chi soffre di PFIC ha un flusso biliare compromesso (o colestasi): il fegato non è in grado di eliminare efficacemente gli acidi biliari che, di conseguenza, si accumulano nelle cellule epatiche e si riversano nel flusso sanguigno. A causa dell’alterato circolo della bile, il cui flusso dal fegato all’intestino tenue è ridotto, i grassi e le vitamine liposolubili vengono assorbiti con difficoltà e per questa ragione i bambini con PFIC possono presentare ritardi nella crescita, problemi nutrizionali e rachitismo.

Olivari (Ipsen): Innovazioni per cambiare la storia della malattia
“Ipsen è un’azienda biofarmaceutica da sempre impegnata in ambito oncologico e nelle neuroscienze. Da oggi con odevixibat da un lato, e una pipeline in continua evoluzione dall’altro, segniamo ufficialmente il nostro ingresso nel mondo delle malattie rare – dichiara Patrizia Olivari, Presidente e Amministratore Delegato di Ipsen S.p.A. “La nostra ambizione è portare innovazioni terapeutiche che possano cambiare la storia della malattia; stiamo investendo tempo e risorse nello sviluppo di farmaci che abbiano nuovi meccanismi d’azione, con il potenziale di modificare o rallentare il decorso di una malattia. Siamo orgogliosi di poter affermare ‘Ipsen per le persone con malattie rare. Noi ci siamo – conclude Olivari.

Per saperne di più:
https://www.ipsen.com/italy/press-releases/ipsen-una-nuova-storia-nelle-malattie-rare/ 

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