Pharma

Europa

01 Luglio 2024

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In un recente articolo pubblicato dal quotidiano online internazionale POLITICO, Nathalie Moll, direttore generale di EFPIA, ha voluto sottolineare alcune questioni riguardanti il nuovo regolamento europeo HTA (Health Technology Assessment), che entrerà in vigore da gennaio 2025. Per le aziende che sviluppano innovazione nei prodotti medicinali oncologici e per terapie avanzate, l'HTA dell'UE non è più un esercizio teorico. Infatti, si stanno preparando i dossier JCA (valutazioni cliniche congiunte) per le tecnologie che saranno sottoposte alla revisione dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) a gennaio del prossimo anno, e apportando le modifiche necessarie ai modelli operativi interni per essere preparati a tale assessment. Per farlo bene, c’è urgente bisogno di ulteriore chiarezza sulle procedure, metodi e tempistiche per far funzionare al meglio il nuovo sistema. EFPIA ha evidenziato l'importanza cruciale di questo regolamento per migliorare l'accesso ai trattamenti oncologici innovativi per tutti i cittadini europei, ma ha anche espresso alcune preoccupazioni.

Moll: da nuove regole rischio di barriera burocratica
Moll sottolinea che, sebbene il regolamento HTA rappresenti un'opportunità per l'Europa di sviluppare un sistema di valutazione delle tecnologie sanitarie all'avanguardia, esiste il rischio che possa trasformarsi in una barriera burocratica e ritardare l'accesso ai nuovi trattamenti per i pazienti. L'EFPIA, attraverso uno studio condotto da Evidera, ha individuato che l'approccio attuale potrebbe ostacolare l'accesso ai prodotti più all'avanguardia nel campo della ricerca oncologica. Infatti, il vasto ambito di valutazione richiesto potrebbe comportare metodi di analisi complessi e un utilizzo estensivo di dati reali, anche nei casi in cui sono disponibili trial clinici randomizzati di alta qualità. In sintesi, Nathalie Moll sottolinea che l'imminente attuazione del Regolamento HTA e l'introduzione delle valutazioni cliniche congiunte (JCA) nel 2025 potrebbero creare incertezza sulla velocità con cui i trattamenti innovativi contro il cancro raggiungeranno i pazienti. Infatti, il nuovo regolamento prevede una valutazione molto ampia e dettagliata delle nuove tecnologie sanitarie e questo ambito di valutazione richiede la considerazione di molte variabili e combinazioni di dati, che possono includere diversi gruppi di popolazione e confronti con altre terapie. Questo processo può diventare estremamente complesso e richiedere un'analisi assai dettagliata e sofisticata. Anche quando sono disponibili studi clinici randomizzati di alta qualità, che sono considerati più che attendibili per la valutazione dell'efficacia dei trattamenti, il regolamento potrebbe richiedere ulteriori analisi utilizzando dati reali (real-world data). I dati reali provengono dall'uso quotidiano dei trattamenti e includono informazioni raccolte al di fuori degli studi clinici controllati, come dati provenienti da registri sanitari, studi osservazionali e altre fonti. Per questo, l'inclusione di un'ampia gamma di dati reali aggiungerebbe un ulteriore livello di complessità all'analisi, poiché questi dati possono essere meno strutturati e più variabili rispetto ai dati ottenuti da studi clinici. Questa complessità può rendere più difficile e lungo il processo di valutazione, potenzialmente rallentando l'accesso ai nuovi trattamenti per i pazienti.

Urgente definire campo d'azione, flessibilità consulenze, rivedere endpoint degli studi
Per affrontare queste sfide non da poco, EFPIA ha formulato una serie di raccomandazioni. È essenziale un coinvolgimento significativo e tempestivo degli sviluppatori di tecnologie sanitarie, degli esperti clinici e dei pazienti nella definizione dei criteri di valutazione per le nuove terapie. Inoltre, è necessario un processo di definizione del campo di applicazione basato su evidenze concrete, con una metodologia chiara su come identificare e armonizzare le esigenze di dati a livello europeo, pur mantenendo gli obiettivi di efficienza del regolamento. Le raccomandazioni – spiega Moll - includono anche la necessità di fornire consulenze flessibili e complete per adattarsi al dinamico panorama dei trattamenti oncologici e l'uso di metodologie all'avanguardia che integrino tutte le evidenze disponibili, compresi i dati reali e le ultime tecniche di sintesi dei dati HTA. Infine, è fondamentale considerare tutti gli endpoint rilevanti per l'oncologia nelle valutazioni delle tecnologie sanitarie congiunte, andando oltre la semplice “sopravvivenza” libera dalla patologia, includendo la qualità della vita e gli esiti rilevanti per i pazienti. Secondo EFPIA, l'obiettivo finale è creare un quadro chiaro, praticabile e prevedibile per tutti gli stakeholder, che sia pienamente operativo nel momento in cui verranno valutati i primi prodotti, garantendo così un accesso più rapido ai medicinali per i pazienti in Europa. EFPIA è pronta a collaborare con il Gruppo di Coordinamento, la Commissione Europea e la Rete di Stakeholder HTA per definire le disposizioni e le linee guida ottimali che permetteranno al futuro sistema di raggiungere l'obiettivo di portare i medicinali ai pazienti più velocemente​

https://www.politico.eu/sponsored-content/eu-hta-if-we-want-faster-access-to-cancer-treatment-for-all-europeans-we-need-to-get-it-right/

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