Farmaci

interviste

04 Giugno 2024

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L’Agenzia Italiana del Farmaco ha da poco pubblicato l’Horizon scanning 2024, rapporto sui nuovi farmaci in arrivo che quest’anno si focalizza sulle autorizzazioni centralizzate. L’EMA – European Medicines Agency nel 2023 ha autorizzato 78 nuovi medicinali. Di questi 43, sono nuove nuove sostanze attive biologiche o chimiche; metà circa sono farmaci orfani che in alcuni casi rappresentano le prime terapie specifiche per trattare malattie rare come, ad esempio, l'iperargininemia o come la distrofia di Duchenne e l’atassia di Friedreich. Ad analizzare il rapporto, intervistato da Sanità33, è Pierluigi Russo, direttore tecnico scientifico dell’Agenzia. Russo si sofferma sulle terapie avanzate: in ematologia, per beta-talassemia e l'anemia falciforme, sono state adottate tecniche di produzione basate sull'editing genetico utilizzando come il CRISPR-Cas 9. «Ci sono poi medicinali di altre aree terapeutiche, tra cui uno autorizzato e rimborsato da qualche settimana in Italia per il trattamento della vitiligine che in qualche modo consente la ripigmentazione della pelle». Il principale ambito in cui stanno arrivando novità è l’area oncologica ed oncoematologica. «C’è anche un prodotto sviluppato da un’azienda italiana su un sottogruppo di pazienti con tumore della mammella che ospita specifiche mutazioni – spiega Russo – e sempre nelle due aree ci sono molte autorizzazioni di nuove indicazioni terapeutiche di medicine già autorizzate».

Il monitoraggio dei nuovi farmaci all’orizzonte ad AIFA è molto utile per capire come gestire le successive fasi di valutazione ed accesso al Ssn di terapie con elementi di “priorità”. In prospettiva, Russo pone particolare attenzione sulle terapie avanzate, «un ambito che per la presenza di terapie geniche o cellulari modifica un po’ la concezione di farmaco cui eravamo abituati – scatoletta con dentro blister e bugiardino – e si avvale di meccanismi farmacologici e di interazione con target biologici del tutto innovativi. A volte – continua Russo – si tratta di terapie non scevre da rischi, abbiamo avuto allerte sulla sicurezza di alcune terapie. Ma spesso si tratta di prodotti che vanno a modificare fattori eziopatogenetici con risultati evidenti. L'esempio forse più esplicito è la terapia genica per il trattamento della Beta talassemia. Ci sono pazienti che grazie alla terapia possono cambiare in maniera significativa la loro qualità di vita non essendo più soggetti a ripetute trasfusioni. Si tratta però di terapie dai costi molto elevati e per le quali AIFA deve condurre un'attenta valutazione sulle condizioni d'impiego. Il nostro è un servizio sanitario pubblico ed è opportuno avere modelli di gestione dell'accesso che evitino somministrazioni in pazienti dove la terapia non ottiene i benefici attesi o potrebbe andare incontro ad un fallimento. Crescono poi le terapie avanzate di ingegneria cellulare o tissutale ATMP praticate in specifici centri di eccellenza che sono anche in grado di produrle: un ambito nuovo, dove serve un'attenta valutazione dei requisiti dei laboratori».

In Europa sta arrivando un nuovo regolamento di Health Technology Assessment. Russo spiega come AIFA abbia in qualche modo adeguato la sua attività di Horizon scanning alle nuove esigenze. «In particolare, verso il 2015, quando furono introdotti in commercio i farmaci antiepatite e i primi farmaci immuno-oncologici, abbiamo avuto una prima fase dove l’Horizon Scanning ci preparava alla sostenibilità della spesa e ci aiutava costruire un modello di accesso al rimborso Ssn per innovazioni “breakthrough”. Più di recente abbiamo spostato il focus in una direzione in linea con il regolamento HTA. Ci siamo resi conto che è molto complicato andare a raccogliere dati da altri mercati internazionali per poi quantificare l'impatto economico per il SSN, sia in termini di precisione della quantificazione sia perché poi l'iter di accesso alla rimborsabilità comunque concorre a individuare condizioni specifiche di uso del medicinale non adottate in altri contesti. In questa fase ci orientiamo ad individuare quei medicinali e quelle estensioni delle indicazioni terapeutiche che più hanno bisogno di attenzione perché prioritarie o per via dei dati di efficacia».

TAG: AIFA, APPROVAZIONE DI NUOVI FARMACI