Politica e Sanità

01 Settembre 2018

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In futuro l'uso del placebo in studi clinici oncologici potrebbe venire limitato a circostanze particolari. Questo quanto evidenziato da un documento della Food and drug admnistration rivolto alle aziende e per ora pubblicato come bozza, aperta a ricevere commenti e osservazioni.

Nel documento di linee guida proposte dall'ente di controllo statunitense viene raccomandato che gli studi clinici controllati randomizzati per il trattamento di neoplasie ematologiche e malattie oncologiche abbiano un disegno controllato con placebo solo in casi selezionati.

Nel caso in cui l'azienda volesse ugualmente inserire l'utilizzo di un gruppo di controllo placebo, la Fda richiede che sia inserito un razionale per la progettazione dello studio, e una descrizione dettagliata nel protocollo e nel piano di analisi statistica, della proposta per lo studio in cieco e in aperto.

Le motivazioni della Fda sono di natura etica e anche pratica. Nel caso degli antitumorali, infatti, uno studio in doppio-cieco potrebbe creare problemi al malato: per esempio, far confondere i sintomi della malattia con gli effetti collaterali del farmaco. Per esempio - si legge nel documento Fda - «in uno studio di immunoterapia in cieco, un paziente incluso nel gruppo di controllo che sviluppa eventi avversi può ricevere trattamenti non necessari per la gestione di eventi avversi attribuiti erroneamente al farmaco sperimentale».

A commento del documento, sul sito Fda, Scott Gottlieb, medico e commissario dell'Agenzia, precisa che «gli studi clinici prospetticamente randomizzati, controllati con placebo, sono spesso lo strumento più potente che abbiamo per rispondere a domande fondamentali sulla sicurezza e l'efficacia di nuovi prodotti medici. Ma è necessaria una maggiore efficienza, dal momento che gli studi clinici stanno diventando più costosi e complessi da amministrare. Inoltre, molti dei nuovi prodotti che ci viene chiesto di valutare non sono facilmente valutati utilizzando questi approcci tradizionali. Allo stesso tempo, nuove tecnologie e nuove fonti di dati e analisi rendono possibili approcci migliori».

Chiara Romeo