Farmaci e dintorni

28 Giugno 2016

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È stata approvata dall'Ema ed è made in Italy la prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali, un farmaco "intelligente" per la cura di una patologia rara, che spalanca le porte a un nuovo modo di fare medicina: Il farmaco, Strimvelis presentato ieri presso la presidenza del Consiglio dei Ministri nell'ambito di un incontro dedicato, è inizialmente un gene che viene inserito in una cellula che diventa il suo veicolo, dopodiché le cellule con nuova istruzione genetica cercano il sito della malattia e si propagano.
«Un risultato come Strimvelis riassume la potenzialità che il continente Europeo e il nostro Paese hanno di aprire una prospettiva futura e rispondere ai bisogni dei cittadini europei e non solo, questa potenzialità è la risposta positiva a un dovere, segnala una luce che ne riassume tante altre», afferma il sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio Claudio De Vincenti.
Questo traguardo porta 3 firme. Quelle della Fondazione Telethon, dell'Irccs Ospedale San Raffaele di Milano e di Gsk, che nel 2010 hanno sottoscritto un accordo con l'obiettivo di mettere a disposizione il proprio know how per arrivare allo sviluppo e alla commercializzazione di 7 terapie per altrettante patologie rare. «Strimvelis è l'apripista per la cura di altre malattie rare - afferma Luigi Naldini, direttore Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica - Attualmente abbiamo 3 studi clinici che usano questo approccio, anche in chiave più avanzata, per il trattamento di altre malattie". La terapia con Strimvelis si è rivelata efficacia nella cura dell'Ada-scid (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi), meglio conosciuta come "sindrome dei bambini bolla" poiché dalla nascita i bambini affetti da questa patologia sono costretti a vivere in ambienti totalmente asettici perché qualsiasi infezione, anche la più banale, potrebbe ucciderli. Si contano 350 casi di Ada-Scid nel mondo, 15 all'anno in Europa, ma «l'età media di sopravvivenza per questi pazienti è di due o tre anni, nessuno di quelli che non è stato trattato con Strimvelis è mai arrivato a compiere 16 anni di età come invece è stato per i bambini sottoposti alla terapia - spiega il direttore generale dell'Aifa Luca Pani parlando con i giornalisti - tutte le negoziazioni per l'approvazione e immissione in commercio della terapia sono state concluse».
Il San Raffaele è l'unico centro al mondo allo stato attuale che può somministrare questa terapia innovativa, se ci fossero richieste di pazienti che provengono da regioni extra-europee dovranno essere presi in considerazione i singoli casi. «Al momento è tecnicamente impossibile trasportare la terapia quindi il San Raffaele è il luogo dove dev'essere trattato il paziente», afferma Pani.
L'autorizzazione all'immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale. A 3 anni dalla cura è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per i 12 bambini arruolati nello studio clinico e per gli altri sei trattati nel frattempo. «Il trapianto di midollo rimane il trattamento di prima scelta per i pazienti che hanno un donatore compatibile familiare, che sono meno del 20%. L'indicazione per Strimvelis è per i pazienti che non hanno un donatore», precisa Naldini.

Attilia Burke