Farmaci

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04 Febbraio 2026

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Nel 2025 104 farmaci hanno avuto parere positivo dall’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) e molti, dopo l’autorizzazione della Commissione Europea, sono destinati a essere rimborsabili in Italia in tempri breve come fino a oggi è accaduto nell’80% dei casi. Ferma restando la strategia Aifa, ricordata dal presidente dell’Agenzia, Robert Nisticò: “Garantire il governo della spesa autorizzando la rimborsabilità di quei farmaci che dimostrino di apportate un reale vantaggio terapeutico rispetto a quelli già disponibili gratuitamente per i pazienti”.

Nel pacchetto delle nuove autorizzazioni ci sono 38 medicinali con nuovi principi attivi, 16 farmaci orfani per le malattie rare e 41 biosimilari, pari a circa il 40% del totale. Tra le terapie più attese figurano Mounjaro (tirzepatide) per il diabete di tipo 2, nuovi trattamenti per l’area oncologica – dal farmaco per il tumore della vescica Anktiva alle CAR-T di nuova generazione per la leucemia linfoblastica acuta – e l’anticorpo monoclonale per il deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali dell’Alzheimer. In arrivo anche estensioni di indicazione per medicinali già noti, tra cui Kaftrio, per il quale il Cda AIFA ha recentemente approvato l’ampliamento d’uso nel trattamento della fibrosi cistica.

Per rendere rapidamente disponibile un farmaco dopo l’approvazione europea, l’AIFA ha inserito quasi tutti questi medicinali nella classe Cnn (Classe C non negoziata) dei farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità, e ne ha definito il regime di fornitura. Per alcuni medicinali è stata anche avviata, con le aziende che ne hanno presentato domanda, la negoziazione per la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario Nazionale (SSN). 

Buona parte di questi farmaci rappresentano nuove soluzioni per malati che avevano esaurito le opzioni di cura o per i quali i trattamenti esistenti erano insufficienti o a elevata tossicità. Altri sono la prima terapia disponibile per patologie che, fino ad oggi, ne erano prive. 

Patologie oncologiche

Tra i medicinali con nuovi principi attivi, l’area oncologica è la più rappresentata, con 14 farmaci, di cui 6 orfani per malattie rare. Alcuni hanno ottenuto l’autorizzazione europea con procedura subordinata a condizioni, un canale accelerato che consente l’accesso anticipato a terapie destinate a pazienti con bisogni di cura insoddisfatti. Pur basandosi su dati clinici ancora in fase di consolidamento, questi medicinali rispettano i rigorosi standard europei di efficacia, sicurezza e qualità, con l’obbligo per le aziende titolari di fornire ulteriori evidenze per confermare nel tempo il rapporto beneficio-rischio. Tra le terapie più rilevanti figura Anktiva, indicato per il trattamento precoce del tumore della vescica non muscolo-invasivo refrattario alle terapie disponibili, e Aucatzyl, una CAR-T di nuova generazione caratterizzata da minore tossicità ed elevata efficacia nella leucemia linfoblastica acuta in pazienti pluritrattati. È già approdata in Italia, con inserimento in classe Cnn lo scorso dicembre, anche Zemcelpro, una terapia cellulare a base di cellule CD34- derivate da cordone ombelicale, destinata ai pazienti con tumori del sangue che necessitano di trapianto di cellule staminali in assenza di un donatore compatibile. 

Autorizzazioni accelerate per MASH, Duchenne e Alzheimer

Tra i farmaci autorizzati con procedura subordinata a condizioni figurano anche terapie destinate a patologie ad alto bisogno clinico. È il caso di Rezdiffra (resmetirom), primo trattamento approvato in Unione europea per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), nota come “fegato grasso”, una patologia in forte crescita legata a obesità e stili di vita e finora priva di opzioni farmacologiche autorizzate. Con la stessa procedura ha ottenuto il via libera anche Duvyzat (givinostat), indicato per la distrofia muscolare di Duchenne, una rara malattia genetica a prognosi infausta caratterizzata da una progressiva perdita della funzione muscolare. Entrambi i medicinali sono stati inseriti da AIFA in classe Cnn a fine anno. In ambito neurologico si segnala inoltre l’autorizzazione a Kisunla (donanemab), anticorpo monoclonale indicato per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer. Una possibile svolta è attesa anche per il diabete di tipo 1 allo stadio 2 con Teizeild (teplizumab), farmaco first-in-class capace di ritardare, in adulti e bambini dagli otto anni, la progressione verso lo stadio clinico conclamato che richiede il ricorso alla terapia insulinica.

Prevenzione, terapie avanzate e farmaci Prime

Tra i medicinali inseriti più di recente in classe Cnn figura anche Yeytuo (lenacapavir), antiretrovirale per la profilassi pre-esposizione (PrEP) contro l’HIV che introduce una modalità di prevenzione innovativa basata su due somministrazioni sottocutanee l’anno, superando l’assunzione quotidiana di compresse orali. Sul fronte dei farmaci orfani sono in arrivo inoltre due terapie avanzate (ATMP): Waskyra, prima terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich, che utilizza cellule staminali autologhe modificate e reinfuse, e Vyjuvek, una terapia genica topica in formulazione gel per il trattamento delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica. Una nuova opzione terapeutica riguarda anche la malattia oculare di Graves, rara patologia autoimmune della tiroide, con l’anticorpo monoclonale Tepezza, inserito da AIFA in classe Cnn a novembre. Nell’ambito del programma PRIME dell’EMA – dedicato ai medicinali ad alto potenziale innovativo – si segnalano infine Brinsupri, primo trattamento per la bronchiectasia non fibrocistica, e il vaccino Vimkunya contro la chikungunya, già inserito in Cnn a giugno 2025 e considerato uno strumento chiave di prevenzione per chi vive o viaggia in aree endemiche.

Estensioni d’indicazione e crescita dei biosimilari

Accanto alle nuove autorizzazioni, nel 2025 l’EMA ha dato il via libera a 89 estensioni di indicazione terapeutica, quasi la metà delle quali riguarda l’uso in età pediatrica di medicinali già approvati negli adulti. Tra queste figurano Kaftrio e Kalydeco per la fibrosi cistica, Mounjaro per il diabete di tipo 2 e Ixchiq per la prevenzione della chikungunya. Il 2025 ha segnato anche il record di autorizzazioni di biosimilari, con 41 medicinali approvati in un solo anno, di cui 23 biosimilari di denosumab, anticorpo monoclonale impiegato in ambito endocrinologico e nelle patologie dell’apparato scheletrico. Biosimilari e generici – questi ultimi pari a 10 autorizzazioni nel 2025 – rappresentano una leva strategica per i sistemi sanitari, consentendo di ampliare l’accesso alle cure e di liberare risorse da reinvestire nell’introduzione di terapie innovative ad alto costo.

Aifa fa sapere che sta lavorando per rendere più celeri ed efficienti le procedure di valutazione e di negoziazione, grazie a una stretta collaborazione tra gli uffici tecnici e la Commissione Scientifica ed Economica.

“C’è un tema noto, legato alla sostenibilità di queste terapie – conclude Nisticò - che ci richiama a una profonda riflessione sulla gestione della spesa farmaceutica nel suo complesso. Di questo ci stiamo occupando fornendo al legislatore il supporto dell’Agenzia nella definizione di una normativa e di una governance del farmaco più al passo coi tempi. I nuovi farmaci vanno poi attentamente monitorati nel loro uso clinico, sia sotto il profilo dell’efficacia che della sicurezza, perché non sempre le aspettative vengono confermate nella pratica ed è dovere dell’Agenzia assicurarsi che i farmaci siano premiati e garantiti dal Servizio Sanitario Nazionale solo in funzione del loro reale valore terapeutico aggiunto”. 

Fonte:

https://www.aifa.gov.it/-/l-onda-dei-nuovi-medicinali-approvati-da-ema 

TAG: AUTORIZZAZIONE IMMISSIONE IN COMMERCIO, APPROVAZIONE DI NUOVI FARMACI, AIFA, RIMBORSABILITà FARMACI