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18 Luglio 2023

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Donanemab ha rallentato in modo significativo il declino cognitivo e funzionale nei pazienti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce positiva per l’amiloide, riducendo il rischio di progressione e in quasi la metà dei partecipanti trattati nello stadio iniziale della malattia non hanno mostrato progressione clinica a 1 anno. Questi sono i risultati, condivisi in una nota, dello studio di fase 3 condotta dalla casa farmaceutica Lilly. I dati sono stati presentati all’Alzheimer's Association International Conference (Aaic) ora in corso ad Amsterdam, e contemporaneamente anche pubblicati sul 'Journal of the American Medical Association' (Jama). Entro la fine dell’anno si attende il parere della FDA per l’approvazione del farmaco.

Donanemab può contribuire a benefici clinicamente significativi nei pazienti con Alzheimer
 Questi risultati "danno speranza alle persone con malattia di Alzheimer che hanno urgente bisogno di nuove opzioni terapeutiche - afferma Huzur Devletsah, presidente e direttore generale di Lilly Italy Hub - Questo è il primo studio di fase 3 in cui una terapia capace di modificare la progressione della malattia replica i risultati clinici positivi osservati in uno studio precedente. Se approvato - prosegue Devletsah - riteniamo che donanemab possa fornire alle persone con malattia di Alzheimer benefici clinicamente significativi, nonché la possibilità di completare il loro ciclo di trattamento già 6 mesi dopo che la placca amiloide è stata eliminata. Nell'ambito di un ecosistema sanitario già complesso per quanto riguarda il morbo di Alzheimer, dobbiamo continuare a rimuovere qualsiasi barriera di accesso alla diagnosi e terapia mirate all'amiloide".

Riduzione significativa dei livelli di placca amiloide e nessuna progressione clinica in un anno per metà dei pazienti
 Donanemab ha ridotto in modo significativo i livelli di placca amiloide, a prescindere dallo stadio patologico della malattia al basale con un valore medio dell'84% a 18 mesi, rispetto a una diminuzione dell'1% per i partecipanti con placebo. I risultati mostrano che quasi la metà dei partecipanti trattati nello stadio iniziale della malattia non hanno mostrato progressione clinica a un anno. Ulteriori analisi di sottopopolazione hanno dimostrato il trattamento in fase più precoce di malattia hanno avuto un beneficio ancora maggiore, con un rallentamento del declino del 60% rispetto al placebo. Inoltre, l'effetto del trattamento ha continuato ad aumentare rispetto al placebo nel corso dello studio, anche se molti partecipanti hanno completato il ciclo di terapia a 6 o 12 mesi, supportando la somministrazione di durata limitata.

 "Questi risultati dimostrano che diagnosticare e trattare le persone più precocemente nel corso della malattia di Alzheimer può portare a un beneficio clinico rilevante - sottolinea Alessandro Padovani, presidente della Società italiana di neurologia e direttore dell'Istituto di Neurologia clinica agli Spedali Civili di Brescia - Il ritardo nella progressione della malattia nel corso della sperimentazione è significativo e può dare alle persone più tempo per fare le cose che sono significative per loro. Le persone che vivono con la malattia di Alzheimer precoce e sintomatica - ricorda - continuano a lavorare, a godersi i viaggi, a condividere tempo di qualità con la famiglia: vogliono sentirsi sé stessi, più a lungo. I risultati di questo studio - conclude Padovani - rafforzano la necessità di diagnosticare e trattare la malattia prima di quanto si faccia oggi".

Donanemab: dati dello studio positivi ora si attende il parere delle agenzie regolatorie
 L’azienda aveva precedentemente annunciato che, nel corso dello studio clinico di fase 3, donanemab aveva raggiunto l'obiettivo primario e tutti gli endpoint secondari cognitivi e funzionali. Durante lo studio, gli effetti avversi che si sono verificati riguardano:
-l’incidenza di anomalie all’imaging correlate all’amiloide (ARIA) a livello cerebrale
-reazioni correlate all’infusione fino anche all’anafilassi Lo scorso trimestre è stato completato, all'Agenzia del farmaco americana (Fda), la richiesta dell'approvazione per il trattamento di persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce positiva per l'amiloide (deterioramento cognitivo lieve o demenza lieve), a prescindere dal loro livello basale di proteina tau. La decisione è prevista entro la fine dell'anno. Sono attualmente in corso le sottomissioni anche ad altre Autorità regolatorie nel mondo, la maggior parte delle quali verrà completata entro la fine dell'anno.  

 https://www.lilly.it/news/comunicati-stampa-recenti/presentati-all-Alzheimer-s-Association-International-conference-AAIC-e-pubblicati-su-JAMA-i-risultati-dell-importante-studio-di-fase-III-su-donanemab-di-Lilly                    

TAG: FARMACIA, RICERCA, MEDICINA, ALZHEIMER