Oncologia

oncologia

04 Febbraio 2026

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La mielofibrosi è un tumore del sangue che colpisce il midollo osseo, il tessuto responsabile della produzione delle cellule del sangue. La patologia impedisce al midollo osseo di formare correttamente le cellule del sangue: i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine. L’incidenza in Europa varia tra 0,25 e 1,50 casi ogni 100.000 abitanti per anno; in Italia ogni anno si stimano circa 900 nuovi casi

Circa il 40% dei pazienti presenta un’anemia da moderata a grave già al momento della diagnosi, ma si stima che quasi tutti la svilupperanno nel corso della malattia. Questa condizione richiede cure di supporto aggiuntive, tra cui trasfusioni. I pazienti che dipendono dalle trasfusioni hanno una prognosi sfavorevole e una sopravvivenza ridotta. Si tratta, in definitiva, di una malattia rara che può colpire allo stesso modo uomini e donne, con incidenza maggiore tra i 60 e i 70 anni. 

“L’unica terapia a oggi potenzialmente in grado di guarire - sottolinea Francesco Passamonti, direttore di Struttura Complessa Ematologia del Policlinico di Milano e ordinario di Ematologia all’Università di Milano, - è il trapianto di midollo osseo, ma è riservato a una piccola percentuale di pazienti, in genere sotto i 70 anni, a causa della complessità e dei rischi a esso associati. La terapia cardine della mielofibrosi è rappresentata dai JAK inibitori. Rispetto agli altri JAK inibitori già utilizzati, momelotinib, somministrato oralmente una volta al giorno ha dimostrato di avere un impatto favorevole sull’anemia oltre che su splenomegalia e sintomi. Momelotinib riduce in modo significativo il carico trasfusionale, risolvendo un grande problema clinico”. 

Non più obbligo di trasfusioni

Momelotinib è un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell’activina A di tipo 1 (ACVR1) ed è il primo medicinale autorizzato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della chinasi Janus (JAK) o già trattati con ruxolitinib. Si tratta di un medicinale rimborsato dal Ssn, prescrivibile da parte delle strutture ematologiche presenti in ogni regione d’Italia. 

Le testimonianze di alcune pazienti, nel corso dell’incontro milanese sulla patologia, ne mettono in rilievo la componente fortemente invalidante oltre che la necessità di ricorrere, ogni quindici giorni, alle trasfusioni.  

“Quella che abbiamo raggiunto è una tappa importante”, spiega Elena Rossi, associato di Ematologia alla Cattolica di Roma e responsabile del Day Hospital di Ematologia del Policlinico Gemelli. 2Circa il 40% dei pazienti con mielofibrosi presenta infatti un’anemia da moderata a grave già al momento della diagnosi, ma quasi tutti la svilupperanno nel corso della malattia. Questa condizione richiede cure di supporto aggiuntive, tra cui appunto le trasfusioni. Con momelotinib siamo riusciti a migliorare i livelli di emoglobina, restituendo loro l’indipendenza, la quotidianità. Unaa tappa vincente che accogliamo con piacere, consapevoli che la mielofibrosi rimane una malattia grave e che c’è bisogno di proseguire nella ricerca, con soluzioni innovative, che coinvolgono lo stesso momelotinib”. 

TAG: ONCOLOGIA, SANGUE