Farmaci

farmaci rimborsabili

26 Febbraio 2026

---

Il Consiglio di amministrazione dell’Aifa ha dato il via libera alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, quattro dei quali destinati a malattie rare, e a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico, rafforzando l’accesso alle terapie innovative e ampliando le opzioni disponibili nel Servizio sanitario nazionale per pazienti oncologici e persone con patologie rare ad alto bisogno clinico.

Farmaci orfani innovativi ora rimborsabili

Per quanto riguarda le malattie rare, i farmaci orfani innovativi ammessi alla rimborsabilità sono Duvyzat (givinostat), indicato per la distrofia muscolare di Duchenne, e Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), terapia CAR-T per il mieloma multiplo recidivato e refrattario in pazienti già sottoposti ad almeno una linea di trattamento e refrattari a lenalidomide. Duvyzat, autorizzato nell’Unione europea nel giugno 2025, sarà disponibile in Italia tra i primi Paesi europei, in un contesto segnato anche dalla decisione della Commissione europea di non rinnovare l’autorizzazione condizionata di Translarna per la stessa indicazione. Negli studi clinici Carvykti ha dimostrato di ridurre in modo significativo il rischio di progressione o di morte rispetto ai trattamenti di controllo. Completano il quadro dei farmaci orfani Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata in Europa per la cheratite da Acanthamoeba, e Yorvipath (palopegteriparatide), terapia sostitutiva del paratormone per adulti con ipoparatiroidismo cronico.

Sul via libera ai farmaci orfani è intervenuto il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, che ha espresso “grande soddisfazione” per l’autorizzazione deliberata dal CdA dell’Aifa nel mese dedicato alle malattie rare. 

“Siamo tra i primi Paesi in Europa a rendere disponibile questa cura subito dopo il via libera dell’Ema: una notizia molto attesa da tanti piccoli pazienti e dalle loro famiglie. L’Italia si conferma tra le nazioni UE con la più ampia disponibilità di medicinali innovativi rimborsati dal Servizio sanitario nazionale. L’obiettivo è assicurare uniformità di accesso, trasformando l’innovazione in un diritto concreto per tutti i pazienti”, ha dichiarato.

Oncologia, nuove molecole e nuove indicazioni

Il CdA ha inoltre approvato la rimborsabilità di due nuove molecole oncologiche. Lazcluze (lazertinib) sarà utilizzato in combinazione con amivantamab per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato, mentre Tevimbra (tislelizumab) è indicato in monoterapia per pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico.

Rilevante anche il numero delle estensioni di indicazione terapeutica di farmaci già rimborsati, con quattordici nuove indicazioni in ambito prevalentemente oncologico ed ematologico. Tra queste figurano nuove indicazioni per daratumumab nel mieloma multiplo, eltrombopag nella trombocitopenia immune primaria, pirtobrutinib nella leucemia linfatica cronica, nivolumab nel carcinoma uroteliale e nel carcinoma del colon retto in associazione a ipilimumab, amivantamab nel carcinoma polmonare non a piccole cellule e tislelizumab in diverse neoplasie, tra cui adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea, carcinoma polmonare non a piccole cellule e carcinoma squamocellulare del cavo orale.

Il via libera riguarda anche due farmaci equivalenti: Lorazepam Macure, benzodiazepina in soluzione iniettabile indicata come premedicazione prima di procedure chirurgiche o diagnostiche o per il trattamento sintomatico di ansia patologica e tensione in pazienti non in grado di assumere il medicinale orale, e Nintedanib Accordpharma, indicato in associazione con docetaxel nel carcinoma polmonare non a piccole cellule.

Infine, l’Aifa ha negoziato il prezzo di Beleodaq (belinostat), non autorizzato in Italia, per l’inserimento nell’elenco della legge 648/1996 con indicazione nel trattamento di pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T recidivato o refrattario, consentendone così la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale.

Fonte:

https://www.aifa.gov.it/-/duchenne-e-mieloma-multiplo-il-ssn-rimborsa-due-terapie-innovative 

TAG: RIMBORSABILITà FARMACI, AIFA