Oncologia

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18 Settembre 2026

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Dall’approvazione negli Stati Uniti al possibile accesso anticipato in Italia attraverso un programma di uso compassionevole. È il percorso di daraxonrasib, terapia orale sviluppata da Revolution Medicines per il carcinoma pancreatico metastatico, autorizzata dalla Food and Drug Administration (Fda) alla fine di agosto e ancora in fase di valutazione nell’Unione europea.

Nei giorni scorsi, rispondendo a un’interrogazione in Commissione Affari sociali della Camera presentata da Ilenia Malavasi (Pd), il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato ha annunciato che l’Aifa “ha avviato un’interlocuzione con l’azienda produttrice, finalizzata a verificare le condizioni per l’attivazione di un programma nazionale di uso compassionevole, nel rispetto dei requisiti previsti dalla normativa vigente”.

L’approvazione negli Stati Uniti e l’iter europeo

Daraxonrasib è progettato per bloccare diverse forme della proteina RAS, coinvolta nella crescita di molti tumori pancreatici. La Fda lo ha autorizzato per i pazienti con carcinoma pancreatico metastatico già sottoposti a un trattamento o non idonei alla chemioterapia combinata. Il farmaco, assunto una volta al giorno, è stato approvato attraverso il nuovo percorso accelerato dell’Agenzia statunitense.
Nello studio alla base dell’autorizzazione, daraxonrasib ha raddoppiato la sopravvivenza nella malattia avanzata e migliorato la qualità di vita dei pazienti arruolati. Il trattamento è già disponibile negli Stati Uniti al prezzo di 39.800 dollari per 30 giorni di terapia.

Nell’Unione europea il medicinale ha ottenuto nell’aprile 2026 la designazione di farmaco orfano. L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha quindi avviato una rolling review, procedura che consente di esaminare progressivamente i dati prima della presentazione della domanda completa di autorizzazione.
“Essa non costituisce, tuttavia, un’autorizzazione del medicinale. Il farmaco non costituisce una cura definitiva e i risultati, pur significativi, richiedono ulteriori conferme e un adeguato monitoraggio dell’efficacia e della sicurezza nel lungo periodo. Pertanto, allo stato delle informazioni disponibili, il medicinale non risulta ancora autorizzato in ambito europeo dall’Ema, bensì in iter di valutazione”, ha precisato Gemmato.

Di conseguenza, ha aggiunto, “l’Aifa non ha la possibilità di rilasciare un’autorizzazione alla commercializzazione, né potrebbe accogliere un dossier finalizzato alla definizione delle condizioni di prezzo e rimborso da parte del Ssn”.

In Italia accesso limitato alle sperimentazioni cliniche

Attualmente daraxonrasib è disponibile in Italia “unicamente nell’ambito di sperimentazioni cliniche autorizzate, secondo i criteri di eleggibilità previsti dai rispettivi protocolli”. Sono autorizzati gli studi RASolute 302, 303 e 304 e altre due sperimentazioni che coinvolgono pazienti con tumori solidi. Il RASolute 304 e lo studio di dose escalation e dose expansion sono in fase di arruolamento.

La possibilità di ampliare l’accesso passa quindi dall’uso compassionevole, che prevede la fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda. Il trattamento può essere reso disponibile attraverso un programma rivolto a più pazienti, sulla base di un protocollo clinico predefinito, oppure, quando ne ricorrono i presupposti, su base nominale per il singolo paziente.

“Alla luce della rilevanza clinica della patologia e del bisogno terapeutico rappresentato, il ministero della Salute, in raccordo con Aifa, considera auspicabile che l’azienda valuti tempestivamente l’attivazione anche in Italia di un programma di uso compassionevole, analogo al programma di expanded access reso disponibile negli Stati Uniti prima dell’autorizzazione della Fda, così da consentire ai pazienti eleggibili un accesso gratuito al trattamento nelle more della conclusione dell’iter autorizzativo europeo”, ha dichiarato il sottosegretario.

L’attivazione del programma, richiesta anche dall’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), dipende però “dalla disponibilità dell’azienda produttrice e non può essere unilateralmente disposta dall’amministrazione”.

“Il ministero della Salute, per il tramite dell’Aifa, continuerà a monitorare l’evoluzione del percorso regolatorio e delle condizioni di accesso al medicinale, operando affinché un trattamento che presenta prospettive di particolare interesse clinico possa essere reso disponibile ai pazienti italiani nel più breve tempo possibile, nel rispetto della normativa vigente e secondo modalità idonee a garantire equità di accesso, appropriatezza e sostenibilità della spesa a carico del Servizio sanitario nazionale”, ha concluso Gemmato.

TAG: FARMACI ONCOLOGICI