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23 Gennaio 2024

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Per il ruolo di pioniere nel campo della terapia genica, e in particolare per essere il "padre" dei vettori lentivirali, strumenti terapeutici derivati dal virus Hiv che oggi hanno importanti utilizzi in clinica, è stato conferito a Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, il premio alla carriera Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024. Il premio Phacilitate Advanced Therapies riconosce le innovazioni nel campo delle terapie avanzate e la cerimonia si è svolta il 18 gennaio a Miami in Florida, nell'ambito della Settimana delle Terapie Avanzate.

Naldini: “Continuerò a lavorare nella ricerca di soluzioni basate su terapia genica e cellulare”
Il premio Phacilitate Advanced Therapies riconosce le innovazioni nel campo delle terapie avanzate e la cerimonia si è svolta il 18 gennaio a Miami in Florida, nell'ambito della Settimana delle Terapie Avanzate. Le candidature sono state giudicate da una giuria di esperti internazionali in rappresentanza di istituzioni di ricerca, università e industria biotecnologica in un processo di valutazione in due fasi. È stato istituito nel 2023 con l’assegnazione a Carl June per lo sviluppo della terapia cellulare con CAR-T. 

 "Il professor Naldini incarna perfettamente il concetto di 'innovatore'. L'incrollabile dedizione che ha dimostrato nello sviluppo di terapie a beneficio dei pazienti ha spinto lui e il suo team a non lasciarsi scoraggiare dai primi fallimenti e sviluppare terapie migliori e sempre più sicure", ha affermato Sven Kili, presidente della giuria del premio Phacilitate. "Senza la sua dedizione e perseveranza, la terapia genica non sarebbe al punto in cui si trova oggi, in grado di cambiare la vita dei pazienti grazie a farmaci oggi approvati per malattie genetiche come l'ADA-SCID e la leucodistrofia metacromatica".  

 "Sono riconoscente ai miei maestri e ai fantastici colleghi ed eccellenti allievi che mi hanno accompagnato in questo straordinario percorso dal bancone al letto del malato durato quasi trent'anni condividendone l’ispirazione, le difficoltà e frustrazioni e, finalmente, i successi ", ha dichiarato Naldini. "Continuerò a lavorare con rinnovata energia ed entusiasmo nella ricerca di soluzioni basate sulla terapia genica e cellulare per i tanti pazienti che hanno bisogno di terapie innovative per affrontare malattie finora considerate fatali", ha concluso. 

Vettori lentivirali come trattamento per gravi malattie genetiche
I vettori lentivirali per il trasferimento genico a scopo terapeutico, oltre a essere tra gli strumenti più utilizzati nel campo della ricerca biomedica, sono già ampiamente impiegati in ambito clinico. All’Ospedale San Raffaele sono stati trattati quasi un centinaio di pazienti con gravi malattie genetiche quali la leucodistrofia metacromatica, la sindrome di Wiskott-Aldrich, la beta talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo 1, grazie a cellule staminali del sangue corrette tramite vettori lentivirali.  Complessivamente, oltre 400 persone nel mondo hanno ricevuto un trattamento basato su staminali del sangue ingegnerizzate con vettori lentivirali, per 19 diverse patologie, che altrimenti avrebbero avuto in molti casi poche speranze di sopravvivere. 

Autorizzate all’immissione in commercio quattro terapie geniche
Quattro di queste terapie hanno già ottenuto l’approvazione per l’immissione sul mercato: tra queste, la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, nata nei laboratori dell’Istituto SR-TIGET e che dal dicembre del 2020 è un farmaco registrato nell’Unione europea e per cui è attesa prossimamente l’approvazione anche negli Stati Uniti. 

Inoltre, si basano sui vettori lentivirali anche buona parte dei CAR-T in corso di sperimentazione clinica o già approvati per uso commerciale nel mondo: si tratta di farmaci di terapia genica mirati a contrastare vari tipi di tumori del sangue o dei tessuti solidi, armando selettivamente i linfociti killer del paziente contro le cellule tumorali. Si stima che ad oggi siano oltre 3.500 le persone che hanno beneficiato di questo tipo di terapie. 

Dalle staminali del sangue a editing genetico
La ricerca sperimentale di Luigi Naldini continua a proporre innovative soluzioni per ampliare le applicazioni della terapia genica e migliorarne ulteriormente l’efficacia e la sicurezza. Negli ultimi anni, infatti, è stata sviluppata una strategia di terapia genica ad azione antitumorale basata sull’ingegnerizzazione delle cellule staminali del sangue: le cellule figlie generate dalle staminali (in particolare i monociti, cellule bianche del sangue) sono in grado di portare in modo mirato ed efficace a livello dei tumori potenti segnali che vi attivano la risposta immunitaria, risparmiando il resto dell’organismo da effetti collaterali.  Questa strategia è tuttora in corso di sperimentazione clinica negli Ospedali San Raffaele e Besta di Milano per il trattamento del glioblastoma, il più comune e grave tumore del cervello negli adulti.

Lo studio è sponsorizzato da Genenta Science, una start-up innovativa fondata da Naldini con il San Raffaele e oggi quotata sul Nasdaq.  Inoltre, il laboratorio di Naldini ha contribuito fin dalle prime mosse allo sviluppo dell’editing mirato di geni, oggi condotto con tecnologia CRISPR. Questi studi permettono di riscrivere la sequenza di un gene, correggendone le mutazioni anziché sostituendone la funzione con una versione aggiuntiva introdotta con un vettore, aumentando la precisione della manipolazione genetica e aprendo la strada a nuove e rivoluzionarie applicazioni.

 Per saperne di più:
https://www.hsr.it/news/2024/gennaio/premio-phacilitate-lifetime-achievement-award-2024-naldini 

TAG: BIOTECNOLOGIA, RICERCA, TELETHON, MEDICINA, INNOVAZIONE, TERAPIA GENICA